美国食品药品监督管理局(FDA)已批准舒替利单抗(sutimlimab-jome)治疗成人冷凝集素病(CAD)，以减少患者因溶血而对红细胞输注的需求。舒替利单抗是第一个也是唯一一个获准用于CAD患者的治疗方法，通过抑制红细胞的破坏（溶血）发挥作用。

　　CAD是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血，是由称为冷凝集素的抗体与红细胞表面结合引起的，该过程导致身体的免疫系统错误地攻击健康的红细胞并导致其破裂（溶血）。由于红细胞具有在全身输送氧气的重要作用，CAD患者可能会出现严重的贫血，进而导致疲劳、虚弱、呼吸急促、头晕目眩、胸痛、心律不齐和其他潜在并发症。CAD是一种慢性和罕见的血液疾病，美国约有5,000患者。

　　舒替利单抗是一种人源化单克隆抗体，可以选择性靶向抑制经典补体途径中的C1s，这是先天免疫系统的一部分。通过阻断C1s，舒替利单抗抑制免疫系统中补体级联的激活，并抑制CAD中C1激活的溶血，以防止健康红细胞的异常破坏。舒替利单抗不抑制凝集素和替代途径

　　舒替利单抗在美国的批准是基于一项关键3期研究的阳性结果，该研究是一项为期26周的开放标签、单臂研究，研究对象为最近有输血史的CAD患者（n=24），也称为CARDINAL研究。

　　在这项研究中主要疗效终点为一个复合终点，定义为在治疗评估时间点血红蛋白(Hgb)水平正常化≥12g/dL或Hgb水平较基线增加≥2g/dL的患者比例（第23周、第25周和第26周的平均值），从第5周到第26周没有输血或从第5周到第26周按照协议禁止的药物。舒替利单抗达到了该主要研究终点，其也达到了次要终点，包括血红蛋白和胆红素正常化。

　　大多数患者（54%；n=13）符合复合主要终点标准，其中63%（n=15）的患者达到血红蛋白≥12g/dL或增加至少2g/dL；71%(n=17)的患者在第5周后保持不输血；92%(n=22)的患者未使用其他CAD相关治疗。

　　对于疾病过程的二级测量，入组患者的血红蛋白平均基线水平为8.6g/dL，在第3周平均增加2.29g/dL（SE：0.308），在26周治疗评估时间点平均增加3.18g/dL（SE：0.476）。胆红素水平的平均降低(n=14)从平均基线水平3.23mg/dL(2.7倍ULN)降低了-2.23mg/dL(95%CI:-2.49至-1.98)。

　　在CARDINAL研究中，10%或更多患者发生的最常见不良反应是呼吸道感染、病毒感染、腹泻、消化不良、咳嗽、关节痛、关节炎和外周水肿。接受舒替利单抗的患者中有13%(3/24)报告了严重的不良反应。这些严重的不良反应是链球菌败血症和葡萄球菌伤口感染（n=1）、关节痛（n=1）和呼吸道感染（n=1）。没有任何不良反应导致舒替利单抗在研究中的终止。接受舒替利单抗的患者有17%(4/24)因不良反应而发生剂量中断。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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