此前，培米替尼已获得FDA“突破性疗法认定”，用于治疗既往经治的晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因易位型胆管癌。此外，FDA还授予培米替尼孤儿药认定，用于治疗胆管癌。这类认定一般授予计划用于安全有效地治疗、诊断或预防影响20万人以下的罕见疾病的研究化合物。2018年12月，信达生物与Incyte就培米替尼（FGFR1/2/3抑制剂）等三个Incyte发现并研发的处于临床试验阶段候选药物达成战略合作。

　　I/II期FIGHT-101研究旨在评估FGFR1-3强效选择性抑制剂培米替尼，单药或联合使用治疗携带或不携带FGF/FGFR基因突变、难治性晚期恶性肿瘤的安全性、药代动力学、药效动力学和初步有效性。

　　共128例患者接受培米替尼1-20mg治疗，其中间断治疗（每天一次，治疗两周、停一周）70例，连续治疗58例。没有剂量限制毒性事件出现。剂量≧4mg显示出药理学活性（MTD未达到，RP2D未13.5mg）。最常见的治疗相关紧急不良事件（TEAE）为高磷酸盐血症（75%，3级及以上2.3%），最多的3级及以上TEAE为疲劳（10.2%）。剂量中断、减少、TEAE相关的治疗中止分别在66例（51.6%）、14例（10.9%）、13例（10.2%）患者中出现。共有12例患者达到PR，其中胆管癌5例，头颈部肿瘤、胰腺癌、胆囊癌、子宫癌、尿路上皮癌、复发纤维星形细胞瘤、NSCLC各1例，中位DOR为7.3个月。FGFR融合/重排患者的ORR率最高（n=5,25%），其次为FGFR突变患者（n=3,23.1%）。

　　成纤维细胞生长因子受体（FGFR）在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成（新血管的形成）中发挥着重要作用。FGFR基因融合/重排、易位和扩增极可能导致多种癌症的发生。在胆管癌中，目前的研究已证实FGFR2基因融合/重排可促进肿瘤的发生和发展，靶向FGFR2对存在此类FGFR2变异的胆管癌具有明显的治疗作用。

　　培米替尼是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，在临床前研究中已证实该药物对FGFR基因突变的肿瘤细胞具有选择性的药理学活性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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