监管决定得到了国际多中心开放标签AZA-JMML-001(NCT02447666)数据的支持，其中研究人员检查了阿扎胞苷与既往对照组在造血干细胞移植前新诊断为骨髓增生异常综合征或JMML的儿童患者(HSCT)中的安全性和有效性。
在每个治疗组内，基线时MRD+患者的中位OS明显短于MRD-患者，证实了MFC定义的≥0.1%为MRD+阈值的对患者不良预后的影响。同样，口服阿扎胞苷组和安慰剂组基线时MRD+较MRD-患者的RFS也均显著缩短。多变量分析证实，当控制治疗组（口服阿扎胞苷或安慰剂）时，基线MRD状态（MRD+vs MRD-）与患者OS和RFS显著独立相关。
与安慰剂相比，无论IC后MRD状态如何，口服阿扎胞苷治疗均与患者从随机化时起的OS改善相关：基线MRD+亚组中，口服阿扎胞苷组患者的中位OS为14.6个月而安慰剂组为10.4个月；基线MRD-亚组中，两组患者的中位OS分别为30.1个月和24.3个月。无论在基线MRD+还是在MRD-亚组中，口服阿扎胞苷与安慰剂相比，均可延长患者中位RFS。多变量分析证实，当控制基线MRD状态时，与安慰剂相比，口服阿扎胞苷治疗在患者OS和RFS方面均具有显著的独立获益。
多用于骨髓增生异常综合症，急性非淋巴细胞性白血病，也用于乳腺癌，肠癌以及黑色素瘤的治疗。骨髓增生异常综合征（MDS）是一组异质性、克隆性造血干细胞疾病，DNA异常甲基化在MDS的发生发展中起了重要作用。去甲基化药物（HMA）在MDS中的疗效已得到公认。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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