免疫性血小板减少症一种由患者血液中血小板水平异常低引起的出血性疾病。血小板是血液中的小片状体，当血管受伤时，它们结合在一起形成堵塞。然后，血小板栓结合血液中的某些蛋白质，形成止血的凝块。ITP现在通常被称为免疫性血小板减少性紫癜，而不是特发性紫癜，因为最近发现ITP患者血液中有自身免疫抗体。公众号合成药物。血小板减少症是血小板数量减少的另一种说法。紫癜指的是一种紫色或红褐色的皮疹，由血液从破裂的毛细血管渗漏到皮肤中引起。

　　该病有时不显示任何症状。如果显示，它可能包括：容易擦伤、极度出血、牙龈和鼻子出血、尿液和粪便中带血、异常大量的月经流量。

　　福他替尼属于脾脏酪氨酸激酶(spleen tyrosine kinase,SYK)抑制剂，能够阻断巨噬细胞吞噬血小板，对此前治疗疗效不佳的ITP患者极有发展前景。

　　2018年4月，美国FDA首推福他替尼用于治疗对其他药物治疗无效的ITP。福他替尼能抑制巨噬细胞吞噬作用、并能减少针对血小板自身抗体的产生。对于接受至少一种治疗无效的ITP患者，接受福他替尼治疗24周后，18%患者可获得血小板持续稳定升高。

　　目前，针对ITP的一线治疗主要是肾上腺皮质激素，包括大剂量地塞米松与常规剂量泼尼松。糖皮质激素等一线治疗失败的患者，可选用二线治疗方案，主要包括促进血小板增生的药物（TPO受体激动剂）、抗CD20单克隆抗体（利妥昔单抗）和脾脏切除。其中TPO受体激动剂主要通过模拟TPO与巨噬细胞及造血祖细胞上TPO受体相结合，增加血小板生成。2008年底，安进公司的romiplostim（罗米司亭）和GSK的Eltrombopag（艾曲波帕）经FDA快速通道获批上市。多项临床试验显示二者反应率能达80%左右，且不良反应轻微，可长期应用。

　　近年来，ITP的基础及临床研究取得重大进展，新的发病机制不断揭示，为ITP治疗提供了新的靶点。其中，ITP的发病机制就包括自身抗体介导的血小板吞噬，由活化的单核细胞Fc受体介导，通过脾酪氨酸激酶（Sky）信号通路，导致血小板清除增加。目前，除了已上市的福他替尼，同类靶点的竞争者还有Gliead的Entospletinib(Phase2)和Portola Pharmaceuticals的PRT-2607(Phase2)等。

　　综合以上信息分析，福他替尼潜在治疗对象不多，而且只有17%的人有稳定的应答。针对ITP的治疗方案与药物选择较多，且均比较成熟，如果福他替尼仅用于ITP的治疗，短期内本品成为重磅炸弹的潜力不大。但是，福他替尼已被FDA授予孤儿药资格，具有一定的排他保护期和市场独占期，并且孤儿药产品还能够获得利润丰厚的定价溢价。此外，福他替尼的原研公司Rigel Pharmaceuticals已经启动福他替尼自身免疫性溶血性贫血（AIHI）II期临床试验，来扩充其适应症范围，所以福他替尼凭借其在Sky信号通路独特的作用机制，依然具有较大的市场价值。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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