艾伏尼布已获美国食品药品监督管理局(FDA)受理，审评适应症为用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的经治胆管癌患者，而且艾伏尼布审评时间从10个月缩短到6个月，是被纳入优先审评，艾伏尼布的治疗效果怎么样呢?胆管癌又被称为“小癌王”，恶性程度高。早期胆管癌以手术为主，但术后一年内复发率超过50%；大部分患者发病时已是晚期，晚期胆管癌标准治疗以化疗为主，一线生存期在1年左右，而二线治疗生存时间仅半年，无法达到目前的治疗需求。随着胆管癌分子发病机制的深入研究，精准靶向药物如IDH1抑制剂艾伏尼布等陆续应用于临床，胆管癌也进入了精准诊疗的时代。
名为ClarIDHy的3期临床试验数据显示，相对于安慰剂，艾伏尼布将患者疾病进展或死亡风险降低63%，也就是说艾伏尼布这款药物达到了无进展生存期(PFS)的主要终点。艾伏尼布是一款口服IDH1靶向抑制剂，最初由Agios Pharmaceuticals公司开发，Agios在2018年与基石药业达成在大中华区开发及商业化艾伏尼布的独家协议，而且此前，艾伏尼布通过上市的适应症为用于治疗IDH1突变复发/难治急性髓系白血病(R/R AML)的成人患者。
不管多好的肿瘤药，都是会有副作用的，艾伏尼布也不例外，艾伏尼布最常见不良反应(≥20%)为疲乏，白细胞增多，恶心，心电图QT延长，皮疹，关节炎，腹泻，水肿，黏膜炎，发热，咳嗽，呼吸困难和便秘。
2021年，艾伏尼布获FDA批准用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性CCA，成为首个获批用于治疗这一患者群体的靶向药物，为改善CCA患者生存带来破冰的希望。目前艾伏尼布已进入多项指南推荐，为CCA的治疗提供更多选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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