在已有四年之久的精准肿瘤学合作基础上，罗氏（Roche）及其子公司基因泰克（Genentech）将与蓝图医药（Blueprint Medicines）合作，在世界大部分地区开发和商业化每日一次的口服抗癌药物普雷西替尼（pralsetinib，原BLU-667）。这项交易可能会为马萨诸塞州剑桥的肿瘤开发商蓝图医药带来超过17亿美元的收入。

　　I/II ARROW临床试验（NCT03037385）的数据。ARROW试验包括对晚期RET改变的实体瘤患者进行I期剂量递增（每天30-600 mg一次或两次），然后进行II期剂量递增（每天400 mg一次）。主要目标是客观缓解率（ORR）和安全性。

　　在先前接受过铂类化学疗法治疗的80例RET融合阳性NSCLC患者中，普雷西替尼的ORR为61％（49例），并且在2019年11月18日数据截止后证实了两个部分反应。5％的患者显示出确诊反应（CR），而14％的患者目标肿瘤完全消退。在26例未曾接受全身治疗的患者中，确诊的ORR为73％，CR率为12％。

　　2020年5月8日，全球首款用于治疗RET基因变异的靶向药selpercatinib（塞尔帕替尼，LOXO-292，Retevmo）获得FDA加速批准上市，打破了RET基因融合患者无药可用的僵局！2020年9月5日，全球第二款疗效卓越的RET抑制剂Pralsetinib（代号BLU-667，普雷西替尼）获得FDA批准正式上市，用于经FDA批准的测试RET融合阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。

　　也批准了普雷西替尼Gavreto（pralsetinib）用于治疗12岁及以上的需要全身治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌的成人和儿童，以及治疗RET融合阳性甲状腺需要全身治疗的癌症，对放射性碘敏感。同时，这款药物也有了自己的大名-GAVRETO！这是目前唯一一款每日仅需口服一次的RET抑制剂，并且显示出持久的疗效，部分患者得到完全缓解！不得不说RET融合的患者终于迎来了春天！如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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