目前米哚妥林与7+3联合治疗是新发FLT3突变型AML的标准治疗方法。多项FDA批准的试验表明,在FLT3突变的年轻AML患者的一线治疗中加入米哚妥林,总生存期(OS)有所提高，已经显示出较好的生存获益。虽然批准的试验不包括≥60岁的患者,但FDA没有对米哚妥林的使用设定年龄上限。米哚妥林是一种阻断癌细胞上的FLT3蛋白质的药物，可与某些化疗药物一起用于治疗AML白血病细胞具有FLT3基因突变的成人患者。2019年10月22日，诺华(Novartis)在印度上市发布米哚妥林，用于联合化疗一线治疗携带FLT3突变的新确诊成人急性髓性白血病。

　　德国AML研究小组已经在单臂AMLSG 1610研究中证明了米哚妥林与强化化疗相结合治疗70岁以上患者的可行性,结果显示,在61~70岁的患者中,包括血小板和中性粒细胞均未恢复的完全缓解(CRi)在内的完全缓解(CR)率为78%,2年无事件生存率为34%(95%C1:24%~47%),2年生存率为46%(95%CI:35%~59%),并且与5个前瞻性试验中治疗的415例患者进行比较，米哚妥林显著改善了EFS(HR=0.42,95%CI:0.29~0.61)。然而,在标准诱导化疗中加入米哚妥林时应谨慎,因为心脏不良事件在老年患者中可能更高。

　　米哚妥林(midostaurin)是一种多靶点蛋白酶抑制剂,可使细胞周期G/M期呈剂量依赖性增加、多倍体增加、细胞凋亡增加和对电离辐射的敏感性增强,具有良好的抗肿瘤活性。

　　已有研究发现，米哚妥林在体外对多种肿瘤和正常细胞均具有广泛的抗增殖活性,能够逆转PGP介导的肿瘤细胞的多药耐药,干扰血管生成。大量研究表明，米哚妥林能抑制FLT-3突变型AML,并被美国FDA授予突破性疗法资格,作为试验性药物用于治疗最新确诊的FLT3突变阳性及适合标准诱导和巩固化疗的AML成年患者。

　　米哚妥林每天服用两次，每次约12小时。治疗前给予预防性止吐药，以减少恶心和呕吐的风险。吞咽整个胶囊，不要打开或压碎胶囊。如果与可延长QT间期的药物共同施用，则考虑通过ECG进行QT间期评估。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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