维奈托克(venetoclax)是一种BCL-2通路抑制剂,用于慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)和急性髓性白血病(AML)患者的抗肿瘤治疗。作为一种选择性Bcl2抑制剂,维奈托克(venetoclax)能够抑制抗凋亡蛋白Bcl2的表达，调控线粒体凋亡通路,诱导肿瘤细胞死亡。2015年1月16日，维奈托克获得美国食品药品管理局(FDA)突破性药物和优先审评的地位，通过加速审批程序。2016年4月11日获准上市，适用于治疗的慢性淋巴细胞白血病与难治性或复发性缺失17p突变基因的患者。

　　这项双臂、单中心、随机观察性临床试验（中国临床试验注册号：ChiCTR2200065106）共招募了35名符合条件的患者，21例患者被分配到VEN+AZA组(称为联合组)，14例患者被分配到安慰剂+AZA组(称为对照组)。主要纳入标准包括根据世界卫生组织的定义确诊为先前未治疗的AML，以及不符合标准化学诱导治疗的资格。如果患者符合以下条件中的至少一项，则确定患者不符合标准化疗的资格：(1)75岁或以上；(2)既往有心衰、慢性稳定型心绞痛、肺功能不全、侵袭性肺部真菌感染、严重感染等一种或多种疾病；(3)ECOG状态评分为2或3分。

　　疗效

　　在44个月的随访研究中，作者评估并比较了单药治疗和联合治疗的疗效。与对照组相比，联合治疗组的总生存期(OS)增加。具体而言，联合治疗组和对照组的中位OS分别为11.0个月；与对照组相比，联合治疗组的无进展生存期(PFS)呈上升趋势，尽管没有观察到统计学上的显著差异。此外，联合治疗组最佳疗效的ORR和CR率显著高于对照组，其中联合治疗组客观有效率(ORR，完全缓解(CR)+部分缓解(PR))分别为57.14%和35.71%，CR分别为52.38%和14.29%。这些数据表明，先前未经治疗的不适合强化化疗的中国AML患者可能受益于维奈托克VEN+AZA联合治疗。

　　安全性

　　安全性分析显示，所有患者至少发生一次AE。联合治疗组11例(52.38%)和对照组4例(29.57%)出现严重不良事件(3级及以上)。在联合治疗组中，最常见的不良事件是血液学不良反应。联合治疗组和对照组严重血液学不良反应发生率分别为52.38%和28.57%。

　　白血病是一种血液系统恶性肿瘤。由于增殖不受控制、分化问题和细胞凋亡抑制，它会导致骨髓中克隆性白血病细胞过度生长。这些细胞扩散到非造血组织，破坏正常的造血功能。

　　维奈托克，也称为Veneclora，是世界首创的BCL-2抑制剂。它通过选择性抑制BCL-2蛋白来恢复肿瘤细胞凋亡。

　　目前，Venetoclax已在80多个国家上市，并获得FDA批准用于成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）和成人急性髓系白血病（AML）的治疗。

　　在中国，Venetoclax与阿扎胞苷、地西他滨或小剂量阿糖胞苷一起被批准用于老年AML患者或因并发症而不适合强化诱导治疗的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈托克/维纳托克(VENETOCLAX)的推荐剂量和副作用的介绍

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