适用于治疗成年慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜,并不适用于治疗慢性肝病引起的血小板减少症;使用该药的治疗目标应为将血小板计数降至减少出血危险的水平,不应尝试用其将血小板计数恢复至正常水平;当对有已知血栓栓塞危险因素的患者应用该药时,需提高警惕;对中重度肝病患者应用该药,须减少起始剂量(25 mg,每天1次),并进行密切监测。
SOAR(NCT02998645)是一项2阶段、单臂、多中心、开放标签研究。研究目的为探索无ATC方案(艾曲泊帕联合CsA)治疗SAA的有效性和安全性。研究纳入成人SAA患者接受为期6个月的艾曲泊帕联合CsA一线治疗,获得疾病缓解的患者继续接受为期24个月(后减至18个月)的CsA治疗。研究中限制输血。研究中将对患者进行两次疗效评估,间隔≥7天。该研究的主要疗效终点为治疗6个月后的总缓解率(ORR)。根据历史数据,ORR≥30%视为具有临床意义。
研究共纳入54例患者,中位年龄为55.0岁(IQR:40.0-67.0),其中63.0%的患者为男性,大部分患者为白种人(40.7%)或黄种人(40.7%)。患者暴露于艾曲泊帕和CsA的中位时间分别为5.7个月(IQR:2.5-5.8)和5.7个月(IQR:2.4-8.1)。艾曲泊帕的中位剂量为150.0mg/天(IQR:100.0-150.0)。该研究达到主要终点,6个月的ORR为46.3%(95%CI:32.6%-60.4%)。25例达到疾病缓解的患者中,2例(6.3%)患者在治疗6个月时达到完全缓解(CR)。该研究的次要终点包括治疗3个月的ORR(40.7%;95%CI:27.6%-55.0%)和治疗6个月的ORR(确定缓解的患者)(37.0%;95%CI:24.3%-51.3%)。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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