在日本，培米替尼被批准用于治疗具有FGFR2融合基因的不可切除的胆道癌（BTC）并在化疗后恶化的患者。在欧洲，Pemazyre被批准用于治疗FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌并已在至少一项先前的全身性治疗后疾病进展的成人患者。

　　培米替尼二线治疗晚期胆管癌患者的FIGHT202研究共纳入146例经过≥1线治疗的晚期胆管癌患者，分为3个队列：A是FGFR2融合/重排(n=107)，B是其他FGFR突变(n=20)，C是非FGFR突变(n=18)，1名患者未定。所有患者均接受培米替尼治疗(13.5mg qd用2周歇1周)。研究结果发现，对于存在FGFR2融合或者重排的患者，客观缓解率(ORR)为35.5%，其中疾病控制率(DCR)为82%，中位持续缓解时间(DOR)为7.5个月，2.8%的患者达到了完全缓解(CR)。

　　试验的主要终点是FGFR2融合或重排患者的比例，这些患者在独立的中心检查中达到了客观缓解。试验的主要次要终点是：所有FGF/FGFR突变患者、未发生FGF/FGFR突变的患者达到客观缓解的患者比例，DOR,疾病控制率，无进展生存期（PFS），整体生存期（OS），安全性以及药代动力学。

　　共有1206名患者使用FoundationOne测试进行了FGF/FGFR状态的预筛选；在这些患者中，1120名患者没有突变或拒绝参与试验。其余86名患者符合入选资格。另外85名FGF/FGFR突变的患者也符合入选资格。在171名患者中，有146人在2017年1月17日至2019年3月22日期间参加了试验。146例患者中，107例有FGFR2融合或重排，20例有其他FGF/FGFR突变，18例没有FGF/FGFR突变。所有受试者均至少服用1剂培米替尼，除1名FGF/FGFR状态不明的患者未纳入疗效分析外，他们均被纳入安全性和有效性人群。总体中位随访时间为17.8个月，FGFR2融合或重排组、其他FGF/FGFR突变组和无FGF/FGFR突变组的中位随访时间分别为15.4个月、19.9个月和24.2个月。在这些试验组中，中位治疗持续时间分别为7.2个月、1.4个月和1.3个月。

　　所有受试者的中位年龄为59岁，92%的受试者ECOG体力状况为0或1，86%的受试者有转移性疾病，39%的受试者曾接受过2次或2次以上的系统治疗。此外，大多数受试者在进入试验之前都接受过以铂类化疗。最常接受的化疗方案是吉西他滨（gemcitabine）联合顺铂（cisplatin），47%的患者接受该方案。值得注意的是，在FGFR2融合或重排的患者中，98%患有肝内胆管癌。另外的结果显示，首次使用培米替尼的中位缓解时间为2.7个月。此外，在103例FGFR2融合或重排患者中，88%的患者在基线检查后测量时发现其靶病变大小减小。

　　培米替尼是一种选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）激酶口服抑制剂，用于治疗在接受至少一种系统疗法后病情难治或复发、存在FGFR2融合现象的、无法用手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。培米替尼的活性药物成分是针对FGFR1/2/3的小分子抑制剂。经研究发现FGFR2基因融合重排会促进胆管癌肿瘤的发生发展，而FGFR2融合或重排几乎只存在于肝内胆管癌患者中。培米替尼针对胆管癌患者FGFR2靶点，阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的信号，最终通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2抑制肿瘤细胞的生长和扩散。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼(PEMAZYRE)能缩小胆管癌患者的瘤体缓解临床症状吗？

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