在开放标签扩展研究中，治疗12个月期间NIS-LL的变化率与在之前的双盲18个月期间接受氯苯唑酸治疗的患者相似。氯苯唑酸为转甲状腺素蛋白（TTR）的选择性稳定剂。氯苯唑酸在甲状腺素结合位点与TTR结合，稳定四聚体并减缓其解离成单体（其为淀粉样蛋白形成过程的限速步骤）。

　　尽管数据有限（21名患者的一项开放标签研究），考虑到氯苯唑酸的作用机制和TTR稳定化的结果，氯苯唑酸葡胺预计对非V30M突变导致的Ⅰ期ATTR-PN患者有益。

　　一项在441例野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者中开展的双盲、安慰剂对照、随机3组研究评估了氯苯唑酸的作用。对氯苯唑酸葡胺（20 mg和80 mg）与安慰剂的初步汇总分析显示，氯苯唑酸葡胺的全因死亡率和心血管相关的住院率均显著降低（p=0.0006）。

　　在健康志愿者中，超治疗剂量（400 mg）的氯苯唑酸葡胺溶液单剂量口服给药显示QTc间期未延长。氯苯唑酸葡胺软胶囊在空腹状态下每日一次口服给药后，中位达峰时间（tmax）4小时内达到最高峰浓度（Cmax）。与高脂、高热量餐一起给药降低了吸收速率，但未影响吸收程度。这些结果支持氯苯唑酸在空腹或餐后给药。

　　每日一次氯苯唑酸葡胺的暴露量随剂量增加而增加（单剂量最高480 mg，多剂量最高80 mg/天）。通常，暴露量增加与剂量成正比或接近正比，氯苯唑酸清除率随时间推移呈平衡状态。

　　氯苯唑酸葡胺20 mg单剂量和重复给药后药代动力学参数相似，表明多剂量给药未诱导或抑制氯苯唑酸的代谢。

　　氯苯唑酸葡胺口服溶液15 mg至60 mg每日一次给药14天的结果显示，在第14天达到稳态。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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