帕瑞肽大症是一种罕见且诊断不足的疾病，在95%以上的病例中，由生长激素(GH)分泌的垂体腺瘤引起。生长激素的过度分泌导致胰岛素样生长因子1(IGF-1)的过度分泌，进而会影响患者身体的骨骼、组织和器官过度生长，造成患者外表发生不同的表征，从而导致多系统疾病，威胁患者生命健康。

　　根据2019《中国肢端肥大症患者调研报告》显示，中国女性患者略多于男性，绝大部分受访患者最初出现的主要症状有手足肥大和面容改变，有相当一部分患者出现了打鼾，多汗，关节痛，齿疏,心悸，反咬合，睡眠呼吸暂停，高脂血症，有少数患者还有房颤和巨人症的症状。

　　此外，还出现了头痛，多毛，月经不调或闭经，视力下降，痤疮，腰背痛，性欲下降，视野缺损，性功能减退，泌乳等次要症状。

　　针对库欣病的创新药物帕瑞肽是以垂体为靶点的新型生长抑素类似物，被批准用于手术失败或非手术治疗的成人库欣病患者。研究发现，ACTH瘤能表达生长抑素受体SST1、SST2和SST5亚型，应用其配体可进行针对性治疗。帕瑞肽对4种生长抑素受体SST1-SST3特别是SST5有高度亲和性，能有效抑制ACTH分泌，降低皮质醇水平，有利于改善临床症状和体征，提高生活质量。帕瑞肽作为孤儿药被美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)批准上市。诺华公司创建了一项全球范围内的药品上市后研究（NCT02310269），旨在评估术后复发或无法手术的Cushing病成年患者的常规临床实践中，帕瑞肽的长期安全性和有效性。帕瑞肽经皮下注射给药，可单独使用或联用其他疗法。对每名受试患者都将进行长达三年的随访。受试患者可在研究起始时使用帕瑞肽进行治疗（新进受试者），或在研究开始前已经在使用帕瑞肽且持续用药直到研究结束（先前受试者）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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