急性髓系白血病（AML）是一种血液系统的恶性肿瘤，细胞分化障碍，增殖失控，凋亡受阻，最终在骨髓中大量增殖并抑制正常造血。AML的治疗一直是临床面临的挑战，寻求有效的药物治疗是提高患者生存率和生活质量的关键。阿扎胞苷是一种去甲基化药物，通过抑制DNA甲基转移酶，促进细胞分化，对多种血液系统肿瘤包括AML具有治疗作用。近年来，阿扎胞苷在AML的治疗中受到了广泛关注，多项临床研究显示其可显著改善患者的治疗结果。

　　研究共纳入41例患者，传统组28例，干预组13例。整个研究队列移植时中位年龄9.9岁（范围：1.2～23岁），传统组和干预组移植时的中位年龄分别为7岁和12.6岁。整个队列90%患者接受清髓性预处理方案。传统组中，29%患者供者为同胞全合供者（MSD），32%为无关全合供者（MUD）,32%为无关非全合供者（MMUD），7%为半相合。干预组中，15%供者为MSD，46%为MUD，9%为MMUD，30%为半相合。干预组和传统组移植后2年LFS分别为92.3%和67.9%。

　　本研究结果表明移植后阿扎胞苷联合DLI可有效提高儿童高危AML患者移植后无病生存。

　　首先，阿扎胞苷能够显著提高AML患者的完全缓解率。完全缓解是指白血病的症状和体征完全消失，血细胞计数恢复正常，骨髓中原始细胞≤5%。完全缓解率是衡量白血病治疗效果的重要指标。研究发现，阿扎胞苷联合其他药物治疗AML，完全缓解率可达到47.2%，相比传统治疗方案，显著提高了1倍以上。

　　其次，阿扎胞苷能够提高患者的总缓解率。总缓解率包括完全缓解和部分缓解，部分缓解是指白血病的症状和体征部分消失，血细胞计数部分恢复正常，骨髓中原始细胞≥5%且≤20%。在接受阿扎胞苷联合治疗的患者中，总缓解率达到了62.5%，相比传统治疗方案，也有显著提高。

　　此外，阿扎胞苷联合治疗方案的安全性较好，不良反应主要包括骨髓抑制、感染、发热等，但大多数均可通过药物干预或停药缓解，对生活质量影响较小。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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