阿扎胞苷和维奈托克联合用药的1b期研究显示出令人鼓舞的疗效，在既往未治疗的AML患者中，完全缓解和完全缓解伴血液学恢复不完全的比例为71%，中位反应持续时间为21.2个月，在中位随访14.9个月时，中位总生存期为16.9个月。该项临床试验旨在评估阿扎胞苷-维奈托克联合方案与阿扎胞苷和安慰剂对照方案相比，对既往未接受过强化诱导治疗的AML患者的疗效和安全性。

　　维耐托克与食物一起口服给药，每天一次。为了缓解第1周期的肿瘤溶解综合征，维奈托克的剂量在第1天为100 mg，在第2天为200 mg；在第3天，达到400 mg的目标剂量并持续到第28天。在随后的28天周期中，维耐托克的剂量从每天400 mg开始。对照组患者按照相同的时间表接受口服维奈托克安慰剂。

　　阿扎胞苷联合用药治疗MDS新进展；阿扎胞苷联合抗CD47单克隆抗体（莫洛利单抗）；

　　阿扎胞苷+莫洛利单抗治疗既往未接受治疗的高危MDS患者，患者可耐受，所有患者的CR为32.6%（95%CI：23.4-43.0），ORR为74.7%。对于TP53WT和TP53MUT患者均可获益，且TP53突变型和TP53野生型患者的缓解率相似。对于实现CR的患者，随着治疗时间的延长，缓解程度持续加深。

　　阿扎胞苷联合BCL2抑制剂（维奈克拉）；

　　阿扎胞苷+维奈克拉治疗R/R高危MDS患者，维奈克拉剂量爬坡至400 mg时患者可耐受，主要AE为中性粒细胞减少症。阿扎胞苷+维奈克拉治疗高危MDS患者的ORR为58%，mOS为8.45个月。

　　阿扎胞苷治疗AML新突破；阿扎胞苷单药维持治疗，老年AML患者一线治疗实现完全缓解（CR）后往往会在几个月内复发，对于标准诱导治疗实现CR的老年AML患者，阿扎胞苷维持治疗耐受性良好，年龄＞68岁和MRD（-）患者可获得更长DFS。阿扎胞苷联合维奈克拉方案，维奈克拉联合阿扎胞苷或低剂量阿糖胞苷可用于治疗AML患者，并且已成为新诊断的unfit AML患者的标准治疗方案。真实世界研究表明，维奈克拉联合治疗方案（维奈克拉+阿扎胞苷等）可有效治疗一线或复发/难治AML患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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