艾伏尼布（Ivosidenib），是一种突变IDH1抑制剂，在美国，已被获批用于治疗晚期急性髓系白血病。在胶质母细胞瘤样本的基因组分析结果中，人类首次发现了影响三羧酸循环酶——异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）活性位点的体细胞突变。后续研究也证实了这些结果，在胶质瘤标本中，识别出了更为罕见的IDH1基因和相关IDH2基因的突变。
根据最新的定义，IDH1/2突变（即IDH1或IDH2突变）见于所有IDH突变型星形细胞肿瘤和所有少突胶质瘤。
与大多数没有IDH突变、而肿瘤组织学相似的患者相比，有IDH1/2突变的胶质瘤患者，他们的无进展生存期和总生存期都会显著延长。
IDH1变异的占比，在低级别的胶质瘤，要明显高于胶质母细胞瘤。
目前，人们已知：IDH1变异是弥漫性胶质瘤发生中最早的事件。
在其中的149例肿瘤样本中，有18例(12%)存在着IDH1变异，主要是在R132残基上。
有项Ⅰ期试验，纳入66例IDH1突变的晚期星形细胞瘤、少突胶质细胞瘤、或胶质母细胞瘤患者，发现该药耐受性良好且没有剂量限制性毒性。在35例进展性的、非增强胶质瘤患者中，部分缓解或病情稳定的比例分别为3%和86%，平均无进展生存期为13.5个月。
而那些有增强的肿瘤，则无一出现客观缓解，但部分患者的肿瘤体积增长速率下降。
艾伏尼布新适应症上市申请获FDA优先审评
8月15日，施维雅宣布，艾伏尼布治疗IDH1突变的复发或难治性（R/R）骨髓增生异常综合征（MDS）新适应症上市申请获得FDA受理并被授予优先审评资格。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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