贝组替凡Belzutifan是一款新型的缺氧诱导因子抑制剂，其有效性和安全性在一项正在进行中的开放单臂试验004中进行了评估。该试验纳入61名VHL相关的肾细胞癌患者，诊断是基于VHL种系突变，患者需至少有一个肾部可测量实体病灶。入组的患者还有其他VHL相关肿瘤，包括中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤。受试者每天接受一次120mg Belzutifan治疗，直至出现疾病进展或不可接受的毒性。
2021年8月13日，美国食品药品监督管理局批准了贝组替凡belzutifan（Welireg，默克），一种缺氧诱导因子抑制剂，用于需要治疗相关肾细胞癌（RCC）的von Hippel-Lindau（VHL）病成人患者，中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)，不需要立即手术。贝组替凡Belzutifan在正在进行的004研究(NCT03401788)中进行了研究，这是一项开放标籤临床试验，在61名VHL相关RCC(VHL-RCC)患者中进行了研究.入选患者患有其他VHL相关肿瘤，包括CNS血管母细胞瘤和pNET。患者每天接受一次belzutifan 120 mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
治疗常见的副作用包括：血红蛋白减少、贫血、疲劳、肌酐增高、头痛、晕眩、葡萄糖水平升高、恶心等。其中，贫血和缺氧有可能会比较严重，在试验中，90%的患者出现贫血，7%的患者是3级贫血。如果符合临床指征，是需要进行输血治疗的，而不建议使用红细胞生成刺激剂。另外需要特别注意的是，Belzutifan还会造成激素类的避孕方法失效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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