一项双臂随机试验比较了泼尼松+静脉注射马法兰/玛法兰与泼尼松加口服马法兰治疗骨髓瘤的疗效。试验共招募了310名骨髓瘤患者,107名患者被随机分配至口服组(口服7天马法兰,0.15mg/kg/天,随后当WBC开始升高时,调整为0.05mg/kg/天),203名患者被随机分配至静脉注射组(静脉注射马法兰/玛法兰16mg/m2,每2周*4(治疗超过6周),然后每4周给予相同的剂量)。两组患者均接受口服泼尼松0.8mg/kg/天,并在6周内逐渐减少剂量。试验主要研究终点是第22周患者总体回应率。
试验结果显示,口服组患者风险降低58%,静脉输液组为44%。在第22周时,口服马法兰组中,可评估患者为100名,44%(44名)患者疾病回应,注射组中,可评估患者195名,38%(74名)患者疾病回应。
在安全性方面,静脉注射组中28%的患者出现严重骨髓毒性,口服组中11%的患者出现严重骨髓毒性。最常见的血液系统不良反应为骨髓抑制,表现为白细胞及血小板计数下降和贫血,约给药后2—3周降至最低值,停药4—8周可恢复正常。消化系统不良反应为服用大剂量药物数小时有恶心,呕吐、腹泻及食欲减退。
马法兰可用与多种肿瘤,在单一化疗及联合化疗中,为多发性骨髓瘤的首选药。对精原细胞瘤、乳腺癌、卵巢癌、慢性白血病、真性红细胞增多症,恶性淋巴瘤、儿童晚期神经母细胞瘤、甲状腺癌有效。动脉灌注治疗肢体恶性肿瘤如:恶性黑色素瘤、软组织肉瘤和骨肉瘤有较好疗效,偶用于治疗某些自身免疫性疾病以及防止器官移植时的排异反应。
多发性骨髓瘤
有多种治疗方案,应详细查阅文献,美法仑与强的松合用,可能比单用美法仑更有效,通常联合用药间歇进行。虽然延长连续用药的优越性仍未证实,但典型的剂量是每日每公斤体重0.15毫克分次服用共四天,六周后重复疗程。对治疗有反应者延长疗程超过一年不会改进疗效。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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