他替瑞林不是针对病因的治疗，不是针对异常蛋白的药物，而是针对症状的治疗方法，对于神经退行性疾病患者（包括遗传性共济失调）如果有效，需要长期服用，停药就失去作用。共济失调患者群体的病种非常复杂多样，每个患者的疾病不同，临床表现不同，病程不同，一种药物不可能改善所有患者的症状，病友需要理性面对这个药物。
第一：小脑性共济失调是一个症状，诊断非常复杂和困难。背后有相当多的病因，至少包括遗传性、获得性、变性性三大类原因，每种里面的疾病又不胜枚举。多系统萎缩是变性小脑性共济失调的代表疾病，这些病因多数不好确认，需要通过血液、脑脊液、影像等方法加以证实或排除，有时只有通过去世后的尸检才能证实最终的诊断。
第二，在做临床试验时，通常需要选择符合某一诊断标准的一种疾病，这就使研究人群相对单一，研究结果也不太容易推广至其它类型。因此在看待研究结果时，需要注意所研究的样本人群，科学理性地对待。而有些商家有时可能有意无意地模糊这个概念，让患者(消费者)误以为对所有情况都适用。
根据研究表明，脑内的多巴胺参与运动系统的调节，而脊髓小脑性共济失调(SCA)的主要症状之一是进行性运动协调功能减退。而TRH及其类似物则被证明可以改变乙酰胆碱酯酶和多巴胺的代谢，从而激活多巴胺系统。他替瑞林是第一个合成的有效口服TRH类似物，对中枢神经系统的兴奋作用是TRH的100倍，作用持续时间比TRH长8倍，而且在体内也比TRH更稳定。临床研究表明，他替瑞林是一种耐受性良好且安全的中枢神经系统药物。
该负反馈系统也会抑制他替瑞林潜在的内分泌作用。此外，在动物CNS疾病模型中，THR可改善抑郁，血循环性休克，意识紊乱，记忆力减退和运动技能障碍。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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