老年AML患者的体能状态较差，能适合接受高强度诱导治疗或异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）的患者比例较低，而传统的诱导治疗方案（DA或IC方案等）带来的缓解率偏低，因此显著影响了老年AML患者的生存期。洛莫司汀（Lomustine）是一类烷化剂，主要通过DNA损伤及细胞复制功能的损伤来介导抗白血病作用。既往的研究初步表明，洛莫司汀（Lomustine）联合阿糖胞苷、去甲氧柔红霉素可提高老年AML患者诱导治疗的缓解率及生存期。

　　洛莫司汀（Lomustine）作为一种烷化剂，并非为一种新型药物且价格也比较便宜，而LAM-SA 2007研究的结果可能提示洛莫司汀与IC方案存在协同治疗作用，可显著改善老年AML患者的缓解率及生存期。

　　一个随机对照、开放标签的III期临床试验，由Herrlinger与Tzaridis等人主持，在德国的多个大型神经学科试验中心开展，旨在比较洛莫司汀和替莫唑胺联用与单用替莫唑胺的标准疗法在MGMT启动子甲基化阳性的胶质母细胞瘤（glioblastoma,GBM）患者中的疗效与安全性。

　　该文章发现洛莫司汀和替莫唑胺合用比单用替莫唑胺在一定程度上延长了有MGMT甲基化突变的GBM患者的总生存期（overall survival,OS），其差别有统计学意义，两者的副作用几乎相当。总体来讲经典的洛莫司汀和替莫唑胺合用可能为特定的GBM患者带来福音，但是因其纳入人数偏少同时统计值非常靠近临界点，其结果仍有待进一步商榷。

　　试验通过SAS产生随机数列进行分组，有66位病人接受洛莫司汀—替莫唑胺联合治疗，该组病人接受洛莫司汀（100 mg/m2，d1）—替莫唑胺（100-200 mg/m2/d,d2-6）,每6周一个周期，联合标准放疗（59–60 Gy）联合治疗，之后但采用洛莫司汀—替莫唑胺治疗（每6周一个周期），整个过程持续6个周期；

　　有63人接受替莫唑胺单药治疗，接受单药治疗的病人先接受的放疗（59–60 Gy）和替莫唑胺治疗（75 mg/m2）同步放化疗，再接受6个周期150–200 mg/m2替莫唑胺治疗。

　　主要结局指标为总生存期（overall survival,OS），次要结局指标为无进展生存期（progression free survival,PFS）、颅内肿瘤应答率、生活质量等，颅内肿瘤应答率主要靠RANO标准评估，生活质量主要靠QLQ-C30量表和BN-20量表评估（注册信息：NCT01149109）。

　　在洛莫司汀—替莫唑胺联用组有39人（59%）合并了3-4级副作用；在替莫唑胺单药组中有32人（51%）合并3-4级副作用。在药物副作用方面两者并无明显差别。这项开放标签、III期随机对照实验的结果让人鼓舞，揭示了将洛莫司汀和替莫唑胺合用可能延长有MGMT启动子甲基化的新发GBM患者的总生存期，且在传统疗法之上并没有增加更多的副作用。因此将洛莫司汀和替莫唑胺联用在有MGMT启动子甲基化的GBM患者中是一种有效的治疗方案，具有较好前景。但是因为该试验总体纳入人群偏少，且统计计量值十分靠近临界点，故结果的准确性仍待商榷，在向临床实践转化时要审慎考虑。

　　该随机对照试验也启示我们在当今靶向治疗和免疫治疗占主导地位的格局中，传统化疗药的作用仍然不能被忽视。或许它们才能与新兴药物相辅相成，互借东风，帮助患者早日战胜胶质母细胞瘤。另外寻找新靶点，划分恰当的治疗亚组在以后的临床试验中会更加有意义。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 洛莫司汀 https://www.kangbixing.com/