RAGNAR试验第一次在具有不同组织学来源、具有FGFR1-3改变的肿瘤中研究厄达替尼的抗肿瘤活性。研究结果表明，在多种肿瘤组织学、具有FGFR改变的晚期实体瘤患者中，厄达替尼具有稳健的客观反应率、有临床意义的反应持续时间和临床获益。此前对FGFR抑制剂的II期或III期研究仅限于尿路上皮癌和胆管癌，RAGNAR的研究结果验证了特定的FGFR改变是多种组织学实体瘤的一个治疗靶点，此结果可能有助于为今后设计FGFR抑制剂的研究提供参考。

　　本文所报道队列纳入了30例高级别胶质瘤，其对厄达替尼的客观反应率为10%、疾病控制率为57%，mPFS为3.9月，mOS为6.3月；纳入了7例低级别胶质瘤，其对厄达替尼的客观反应率为29%、疾病控制率为71%，目前未取得mPFS和mOS。此研究结果对于带有FGFR改变的胶质瘤有一定的临床意义。

　　单臂、2期的RAGNAR研究在亚洲、欧洲和美国等15个国家的156个研究中心进行。该研究根据肿瘤组织学和患者年龄分为四个队列，本文报告的结果是该研究的主要队列的结果，该队列纳入多组织学来源。符合条件的患者年龄在12岁或以上，组织学表现为不可切除、晚期或已转移的实体瘤恶性肿瘤（尿路上皮癌除外）；带有FGFR 1-4基因突变或融合且具有完整的激酶结构域；；在接受至少一种系统治疗后疾病进展，且没有其他标准疗法可供选择；剔除曾接受过FGFR抑制剂治疗的患者。

　　参试者每天口服一次厄达替尼，周期为21天，直到疾病进展、出现不可耐受的毒性反应等为止。允许在处理毒性反应时中断或减少剂量。主要终点是根据RECIST v1.1（针对非中枢神经系统肿瘤）或RANO（针对中枢神经系统肿瘤）评估的客观反应率ORR。次要终点包括客观反应率、反应持续时间、疾病控制率、临床获益率、无进展生存期PFS、总生存期OS、安全性等。

　　临床截止日期2022年8月15日为止，此队列中有217名患者接受了厄达菲替尼治疗，其中144例（66%）带有FGFR融合，75例（35%）带有FGFR突变，涉及FGFR 1-3，没有FGFR4基因改变的患者入选。217名患者中有97名（45%）女性，120名（55%）男性。

　　厄达替尼是一种激酶抑制剂，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌的成人患者，这些患者需满足以下条件：

　　（1）有FGFR3或FGFR2基因突变。

　　（2）在至少一种先前的铂类化疗方案进行中或化疗后出现疾病进展，包括新辅助或辅助铂类化疗方案治疗的12个月内。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)常见副作用包括哪些？

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