罗特西普获批是基于一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的Ⅲ期临床研究BELIEVE。结果显示，第13至24周时，经Luspatercept治疗后有21.4%的患者的输血负担与基线相比降低超过33%，显著优于安慰剂组（4.5%），且患者血清铁蛋白水平显著降低。此外，任意24周期间，罗特西普组输血负担降低33%的患者比例是安慰剂组的15倍(41.1%vs2.7%)；治疗48周时，罗特西普组患者血清铁蛋白水平较基线平均下降248μg/L，而安慰剂组平均升高107μg/L。罗特西普耐受性良好，绝大多数不良事件为3级以下。

　　事后分析结果显示：研究中未对罗特西普产生应答的患者继续接受罗特西普治疗直至48周，对比安慰剂仍可带来一系列临床获益，包括后续输血单位减少、输血次数下降、血清铁蛋白较基线水平下降等。

　　Reblozyl是一种全球首创的红细胞成熟剂，用于调节晚期红细胞成熟，提高血红蛋白水平。值得一提的是，Reblozyl也是十多年来第一个获FDA批准用于需要输注红细胞（RBC）且接受一种红细胞生成刺激剂治疗失败的MDS患者的新治疗方案，于2019年11月首次获批。

　　罗特西普Reblozyl最初由Acceleron Pharma开发，2011年8月，新基（已被BMS收购）与Acceleron达成合作，共同负责该产品的开发、生产和商业化。2021年11月，默克以115亿美元收购Acceleron，顺势获得罗特西普。

　　作为一种可溶性融合蛋白，该药由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc结构域，与活化素受体IIB（ActRIIB）的细胞外结构域融合而成。它能够作为TGF-β的配体陷阱（ligand trap），防止TGF-β激活Smad2/3信号通路，进而促进晚期血红细胞的分化和成熟，以减轻患者定期血红细胞输注的负担。

　　2019年11月，罗特西普已在美国获批用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者；2020年4月在美国和欧盟获批治疗MDS伴环形铁粒幼细胞或骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤伴环形铁粒幼细胞和血小板增多相关贫血；2022年1月，罗特西普在中国获批用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血成人患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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