研究纳入了日本11个研究中心的34例ITP患者，旨在评价罗米司亭的疗效和安全性。该研究中，患者随机分配至罗米司亭组（n=22）或安慰剂组（n=12）治疗12周，主要终点为血小板应答（定义为血小板计数≥50×109/L）的周数。免疫性血小板减少症（ITP）是一种常见的后天性出血性疾病，临床上ITP一线采用糖皮质激素或注射球蛋白等方式，但骨质疏松等副作用较大，且超过一半的患者会治疗无效或者会复发，40%患者会转入二线ITP用药。A157，是安进研发的免疫性血小板减少症（ITP）二线用药罗米司亭的生物类似物，罗米司亭是血小板生成素受体（TPOR）激动剂，可有效缓解儿童持续性或慢性免疫性血小板减少。

　　研究结果显示，在血小板应答周数方面，罗米司亭组优于安慰剂组，罗米司亭组和安慰剂组的中位血小板应答持续时间分别为11周和0周。罗米司亭组和安慰剂组血小板计数≥50×109/L且较基线增加一倍的患者人数分别为21/22（95.5%）和1/12（8.3%），且首次给药后1周即可在罗米司亭组中观察到血小板应答（血小板计数≥50×109/L），并且应答率在整个治疗期间保持稳定。此外，罗米司亭组发生不良事件的患者比例与安慰剂组相似，且所有治疗相关事件的严重程度均为轻度，无严重治疗相关事件，未发生肝脏相关不良事件。

　　两项为期6个月的III期、随机对照研究（1项为脾切除ITP患者，1项为非脾切除ITP患者）评价了罗米司亭在ITP患者中的疗效和安全性，完成任一III期研究的患者入组长期扩展研究，接受罗米司亭治疗。

　　总体而言，安慰剂组发生严重程度至少为2级的出血不良事件的患者百分比高于罗米司亭组（安慰剂，34%；罗米司亭，15%；P=0.018），且在脾切除和非脾切除人群中均观察到一致趋势。在3年扩展研究期间，ITP患者所有出血事件的发生率随着罗米司亭治疗周期的延长而逐步降低，中度或更严重出血不良事件的发生率从前24周的23%下降到24-48周后的12%，此后保持≤6%。此外，在该分析中，接受罗米司亭治疗的ITP患者的血栓事件发生率（2.4%）与接受安慰剂治疗的患者（2.4%）无差异。在使用罗米司亭长期治疗期间，严重出血和总体出血频率稳步下降，血栓事件的发生率未明显增加，未发生肝脏相关不良事件。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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