磷酸盐奥司他丁片是一种新型的口服11‐β‐羟化酶和醛固酮合成酶抑制剂，可以直接阻断肾上腺皮质醇合成。2020年3月，FDA批准奥西卓司他上市，用于治疗库欣综合征，在美国和欧盟被授予了孤儿药资格。2020年3月6日美国FDA批准了磷酸盐奥司他丁片（磷酸盐奥司他丁片）口服片剂用于治疗成人库欣氏病，这些成年患者要么不能进行垂体手术，要么已经进行了手术但仍然患有这种疾病。库欣病是一种罕见的疾病，患者肾上腺分泌过多的皮质醇激素。
来自整个临床项目的数据表明，磷酸盐奥司他丁片可以使大多数患者皮质醇水平正常化，并改善该病的多种临床特征和生活质量，从而在医疗需求未得到满足的领域提供显著的临床效益。
特别是，在LINC-3研究中，在8周随机撤药期结束时（第34周），磷酸盐奥司他丁片组患者保持正常mUFC的比例显著高于安慰剂组（86.1%vs 29.4%）。皮质醇水平控制是CS患者治疗的首要目标。
EC的决定还确认了磷酸盐奥司他丁片的孤儿药地位，它提供了10年的市场独占权。Recordati公司最近从诺华获得了磷酸盐奥司他丁片(OSILODROSTAT)的全球权利。
磷酸盐奥司他丁片是第一种通过FDA批准的药物，可通过阻断11-β-羟化酶进而阻止皮质醇激素的合成。FDA药物评估和研究中心主任，医学博士Mary Thanh Hai说：“FDA支持开发针对罕见疾病的安全有效的疗法，磷酸盐奥司他丁片能够帮助患者达到正常的皮质醇水平，这种药物对于成人库欣病是重要的治疗选择”。
磷酸盐奥司他丁片剂量和给药
1.纠正低钾血症和低镁血症，并在开始ISTURISA之前获得基线心电图。
2.每天两次口服2mg，有或没有食物。
3.根据皮质醇变化率，个体耐受性以及体征和症状的改善，每天两次滴定1至2mg的剂量，不超过每两周一次。
4.最大建议剂量是每天两次30毫克。
5.有关完整的滴定，实验室和剂量修改的建议，请参见“完整处方信息”。
6.肝功能不全的患者：
Child-Pugh B：建议起始剂量为每天两次两次1mg。
Child-Pugh C：晚上建议一次开始剂量为1mg。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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