依库珠单抗注射液（商品名：舒立瑞，Soliris）在2023年6月经中国国家药品监督管理局批准用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力成人患者。依库珠单抗是中国首个、也是唯一一个获批用于治疗全身型重症肌无力的补体抑制剂，可通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用，减少炎症反应和损伤，从而改善患者的症状和生活质量。在该药物的三期临床试验中，疗效和安全性结果得到了充分验证。该药物的临床试验包括多个国家和地区的患者，其中包括难治性全身型重症肌无力患者。

　　研究结果显示，eculizumab治疗组患者的肌肉力量以及生活质量方面的MG-ADL评分获得快速且持续的改善，与安慰剂组相比，治疗组的症状得到了明显缓解。同时，该药物的安全性也得到了验证，患者在治疗过程中没有出现明显的不良反应。

　　全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis,gMG）是一种罕见的、自身免疫性疾病，主要表现为全身肌肉无力，伴有或不伴有眼睑下垂的以肌肉接头为主的疾病。

　　乙酰胆碱受体（AChR）抗体是MG最常见的致病性抗体，约80%的患者可检测到AChR抗体。AChR抗体与神经肌肉接头（NMJ）的信号受体结合后会激活补体系统，导致膜攻击复合物(MAC)的形成，从而导致神经肌肉接头传递障碍，进而引发神经肌肉传递异常和与MG相关的特征性肌肉无力。

　　据“阿斯利康中国”发布的信息，依库珠单抗治疗gMG的有效性和安全性证据来自关键III期临床试验REGAIN研究。该研究在北美、拉丁美洲、欧洲和亚洲招募了125名抗AChR抗体阳性的难治性gMG患者。

　　患者入组时既往都接受过至少两种免疫抑制剂治疗失败，或至少接受一种免疫抑制剂治疗失败，而需要长期血浆置换或静脉注射免疫球蛋白，且重症肌无力日常生活能力（MG-ADL）量表总分≥6分。

　　研究结果显示，依库珠单抗对先前免疫抑制治疗失败，并因严重的未解决的症状所困扰的抗AChR抗体阳性的gMG患者有临床获益。完成26周随机对照研究后，94%（117/125）的患者参加了开放标签的扩展期治疗，其中56人继续接受依库珠单抗治疗，61人从随机接受安慰剂治疗转为接受依库珠单抗治疗。

　　超过50％的患者首次在REGAIN中使用依库珠单抗治疗4周后达到临床症状改善，1/3患者达到了MM；

　　到第26周时，接受依库珠单抗单抗治疗的患者达到MM及以上状态的比例明显高于安慰剂治疗的患者；治疗1年后，超过50％的患者达到了MM或更好的治疗目标；

　　治疗130周的患者90％状态得到改善，近60％的患者达到了MM。依库珠单抗对该人群的益处在治疗3年后得以保持，对患者病情改善或达到MM有积极意义。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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