阿扎胞苷为胞嘧啶核苷类药物。能直接掺入DNA中，抑制DNA和RNA合成，可杀伤处于S期的细胞。通过引起DNA去甲基化和对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒作用而产生抗肿瘤作用。一项多中心回顾性研究，分析了2015年至2020年间接受5-aza作为MDS或AML ASCT后维持治疗的患者。该研究由法语骨髓移植和细胞治疗协会（SFGM-TC）负责。纳入标准是ASCT后使用5-aza作为预防或抢先（基于MRD或嵌合体）维持治疗的患者。随后将"5-aza队列"与对照组“同期未接受5-aza队列”的MDS和AML患者进行匹配。为了尽量减少选择偏差和混杂因素，研究进行了倾向性评分（PS）匹配分析。通过两个模型分析了5-aza维持治疗的影响：（1）时间依赖的Cox模型；（2）动态预测的多态模型。

　　尽管近年来高危骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓系白血病（AML）的治疗取得了进展，但异基因造血干细胞移植（ASCT）后的复发仍然是治疗失败的主要原因，高达一半的患者会出现复发。使用5-阿扎胞苷（5-aza）作为ASCT后的维持治疗，以防止复发，仍然是一个有争议的问题，其临床研究的结果也不尽相同。本研究旨在评估5-aza维持治疗在MDS和AML患者的可行性和获益。

　　共有194名患者被纳入5-aza组（AML，n=160，MDS，n=34）。首批129名患者被精确监测（AML，n=107，MDS，n=22）。有87名（67%）和42名（33%）患者分别接受了5-aza的预防治疗和抢先治疗。5-aza在ASCT后中位时间89天（IQR，66~125）后开始使用，使用的中位数为12个周期（IQR，5~12），主要剂量为32 mg/m2，每28天为一个周期，每个周期使用5天。56名患者（43%）同时输注了供体淋巴细胞（DLI）。34名患者（26%）发生了不良事件。49名患者（38%）终止了5-aza治疗，主要原因是复发（20名）和移植物抗宿主病（14名）。

　　根据最近的PS匹配，研究者将这194名患者与从2383名对照组患者中选出的194名对照患者进行了配对。5-aza组的中位年龄为57[48~64]，对照组为56[46~63]。两组的DLI率均为38%。

　　时间依赖的Cox模型，将5-aza治疗作为一个分类的时间依赖变量，显示出5-aza阿扎胞苷维持治疗的有利影响。5-aza治疗组的2年无复发生存率为75%，而对照组为56%（HR 0.66，P=0.039，）。同样，5-aza组的2年总生存率为78%，对照组为66%（HR 0.67，P=0.045，）。5-aza组的累积复发率为21%，对照组为40%（HR=0.66，P=0.038）。多态模型显示了类似的结果，用5-aza治疗的患者复发的概率较低。

　　这项真实世界的研究表明，5-aza作为移植后维持治疗可有效预防MDS和AML患者的复发，从而提高无复发生存率和总体生存率。与未接受5-aza维持治疗的对照组相比，接受5-aza维持治疗的患者的2年无复发生存率和总生存率显著更高。此外，5-aza的使用与DLI结合治疗并未增加不良事件的风险。因此，对高危MDS和AML患者进行ASCT后的5-aza维持治疗是可行的，并且可以通过降低复发率且不引起重大毒性来改善患者的治疗效果。

　　其抗肿瘤功能目前有两种的作用机制：

　　1.通过与DNA或RNA结合，产生细胞毒性并且特异性抑制细胞周期；

　　2.通过与DNA甲基化酶结合，降低DNA甲基化，从而恢复造血干细胞的正常分化和造血功能。适用于骨髓增生异常综合症（MDS），急性非淋巴细胞性白血病、急性髓细胞白血病。对于乳腺癌、肠癌、黑色素瘤等有一定疗效。

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