艾米珠单抗由中外制药研制，目前由中外制药、罗氏及旗下基因泰克合作开发。该药的开发，旨在帮助克服A型血友病群体当前面临的临床挑战：现有药物药效持续时间短、VIII抑制物的产生、频繁的静脉输注需求。艾米珠单抗于2018年10月首次批准上市。截至目前，艾米珠单抗已在全球100多个国家被批准用于治疗体内存在因子VIII抑制物的A型血友病患者（基于HAVEN 1和HAVEN 2研究），在全球80多个国家被批准用于治疗体内不存在因子VIII抑制物的A型血友病患者（基于HAVEN 3和HAVEN 4研究），预防或降低出血事件的发生频率。艾米珠单抗已在一个最大规模之一的A型血友病临床试验项目中进行了研究，包括8个3期临床研究。

　　值得一提的是，艾米珠单抗是近20年来获批治疗体内不存在凝血因子VIII抑制剂的重度A型血友病患者的首个新一类药物，该药同时也是唯一一个可用于体内存在或不存在因子VIII抑制物的A型血友病患者进行自我皮下注射并具有多种给药方案（每周一次、每2周一次、每4周一次皮下注射）的预防性治疗药物。

　　A型血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，患者体内凝血因子VIII（FVIII）缺乏、凝血功能异常，血液不能正常凝固，易出现不受控和频繁的持续或自发性出血。目前，临床上主要通过定期注射凝血因子VIII来防止患者出血。然而，近三分之一的患者在治疗后体内会产生因子VIII抑制物，这是一类抗体，可结合并阻断替代因子VIII的作用。相比没有凝血因子VIII抑制物的患者，体内产生VIII抑制物的患者发生频繁出血的风险更高，包括危及生命的出血，而且在其日常生活中可能面临更大的挑战。

　　艾米珠单抗是一种双特异性因子IXa和因子X定向抗体，能够将参与天然凝血级联反应的2种蛋白——凝血因子IXa和X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。在临床研究中，艾米珠单抗已被证明能够显著减少出血事件并改善机体功能。对于体内产生因子VIII抑制物（抗FVIII抗体）的患者，艾米珠单抗仍能很好的发挥作用。此外，由于艾米珠单抗与因子VIII无结构性或序列同源性，因此不会诱导或增强FVIII直接移植物的产生。

　　截至目前，艾米珠单抗已在全球多个国家被批准，该药用于A型血友病患者，包括体内存在和不存在因子VIII抑制物的患者，预防或降低出血事件的发生频率。在中国，艾米珠单抗（舒友立乐，艾美赛珠单抗）于2018年12月获得批准，该药适用于：存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺失）成人和儿童患者的常规预防性治疗，以防止出血或降低出血发生的频率。艾米珠单抗作为临床急需品种，被纳入优先审评程序加快审评审批。艾米珠单抗临床疗效明确，风险可控，耐受性良好，给药便利依从性好，在不同种族患者之间未见明确疗效及安全性差异。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾米珠单抗/舒友立乐(HEMLIBRA/EMICIZUMAB)是非重型血友病A患者的福音？

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