阿伐普替尼AYVAKIT 300mg，治疗直至疾病进展或不可接受的毒性。其中PDGFRA外显子18突变的患者中位随访时间为10.6个月。试验主要研究终点是客观缓解率（ORR）。

　　患者基线特征：中位年龄64岁（29-90岁）；67%男性；67%白人；93%的患者ECOG评分为0-1；98%的患者存在转移性疾病；53%的患者最大病灶＞5cm；86%的患者先前进行过手术切除；先前接受过激酶抑制剂治疗的中位数为1。

　　试验结果显示，在PDGFRA外显子18突变的43例患者中：客观缓解率为84%，其中完全缓解7%，部分缓解77%，61%的患者缓解持续时间在6个月以上；在PDGFRA D842V突变的38例患者中：客观缓解率为89%，其中完全缓解8%，部分缓解82%，59%的患者缓解持续时间在6个月以上。

　　阿伐普替尼每日一次治疗，包括既往接受过治疗或未治疗的患者。主要终点是根据改良的IWG-MRT-ECNM标准（IWG标准）评估确定的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。

　　数据显示，2项试验所有可评估患者（n=53）中，阿伐普替尼治疗表现出高缓解率，ORR为57%（95%CI:42-70）、完全缓解率（CR）为28%、部分缓解率（PR）为28%。阿伐普替尼治疗显示快速、持久缓解，中位DOR为38.3个月（95%CI:19-NE），从治疗到反应的中位时间为2.1个月。最常见的不良反应（发生率≥20%）为水肿、腹泻、恶心、疲劳/乏力。

　　此前，在美国和欧盟，阿伐普替尼分别于2020年1月、2020年9月获得批准（商品名分别为：阿伐普替尼和Ayvakyt），用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性GIST成人患者。近期，也获国家药监局批准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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