依库珠单抗最早于2007年被FDA批准用于PNH的治疗。2008年和2010年分别于欧洲和日本上市。2013年欧洲将使用范围扩展到儿童患者。依库珠单抗治疗效果非常好，能够减少补体介导的溶血作用，使红细胞的破坏减少，能够将由阵发性睡眠性血红蛋白尿导致的严重并发症和其他致命症状比如肺动脉高压和血栓形成等减少90%，并极大提高患者的生活质量。

　　在这项III期、双盲、多中心研究中，平均年龄57岁的175例抗乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR Ab+）的广泛性重症肌无力（gMG;美国重症肌无力基金会II-IV级）患者随机接受静脉注射依库珠单抗或安慰剂，按1：1的比例给药26周。依库珠单抗组患者在第1天接受初始负荷剂量2400-3000 mg后，从第15天开始每8周接受3000-3600 mg的依库珠单抗输注。根据患者报告的症状和功能状态的衡量标准，所有患者在基线时重症肌无力-日常生活活动（MG-ADL）评分≥6。26周后，与安慰剂组相比，依库珠单抗组患者在MG-ADL总评分的主要结果方面有显著改善（-3.1 vs-1.4；P<0.001）。

　　从重症肌无力（QMG）总分显示的疾病严重程度的次要转归来看，依库珠单抗组比安慰剂组比基线有更显著的改善（-2.8 vs-0.8；P<0.001）。重要的是，临床效益在早期治疗开始时就能看到，并持续整个治疗过程。Dr.Vu报告说：“在1周内即观察到依库珠单抗组MG-ADL和QMG评分的改善，并在26周内持续受益。”根据伊诺凯组单抗的经验，依库珠单抗组的不良事件（AE）与C5抑制剂的预期一致，2个治疗组之间没有显著差异。

　　依库珠单抗是补体激活通路中C5末端蛋白的有效抑制剂。与另一种已被批准用于重症肌无力的C5抑制剂伊诺凯组单抗（enculizumab）不同，依库珠单抗的半衰期较长，因此该药维持期的给药间隔可达8周。依库珠单抗(eculizumab,商品名Soliris)用于治疗两种罕见的血液疾病。依库珠单抗是一种抑制末端补体C5的重组人源型单克隆抗体。该抗体对C5有高度亲和力，能阻断C5a和C5b-9的形成，并保护哺乳动物细胞不受C5b-9介导的损伤，完全阻断补体介导的血细胞破坏。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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