系统性肥大细胞增多症（SM）是一种罕见的、使人衰弱的血液系统疾病，主要由KIT D816V突变驱动。肥大细胞不受控制的增殖和启动会导致SM患者出现慢性、严重和经常无法预测的症状。SM分为2种亚型：（1）非晚期SM（又称为：惰性[indolent]或阴燃[smoldering]SM），这是SM的最常见类型，占SM病例的绝大多数；（2）晚期SM，这是一组高危SM亚型，占SM病例的少数，包括侵袭性SM（ASM）、伴有相关血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。除了肥大细胞启动症状外，晚期SM还与肥大细胞浸润导致的器官损伤和较差的生存预后相关。在晚期SM亚型中，ASM的中位总生存期约为3.5年，SM-AHN约为2年，MCL不到6个月。

　　阿伐普替尼/阿伐普利尼是第一款针对SM疾病主要驱动因素的精准疗法，于2021年6月获得美国FDA批准：用于治疗晚期SM成人患者，包括：ASM、SM-AHN和MCL。该适应症通过优先审查程式获得批准。此前，FDA已授予阿伐普替尼/阿伐普利尼治疗晚期SM的孤儿药资格（ODD）和突破性药物资格（BTD）。

　　阿伐普替尼/阿伐普利尼的批准上市，使晚期SM患者首次有了一种靶向治疗方法。阿伐普替尼/阿伐普利尼能够强效、选择性抑制D816V突变KIT，这是SM疾病的中心驱动因素。用药方面，晚期SM患者推荐的阿伐普替尼/阿伐普利尼剂量为200mg，每日口服一次。对于血小板计数小于50x10E9/L的晚期SM患者，不建议使用阿伐普替尼/阿伐普利尼治疗。

　　在阿伐普替尼/阿伐普利尼之前，还没有批准的治疗方法能够选择性地抑制KIT D816V突变。多激酶抑制剂midostaurin已被批准用于治疗晚期SM，根据IWG标准，总缓解率（ORR）仅为28%。在临床试验中，阿伐普替尼/阿伐普利尼治疗显示出高缓解率：ORR为57%、完全缓解率（CR）为28%、部分缓解率（PR）为28%。阿伐普替尼/阿伐普利尼治疗显示快速、持久缓解，中位缓解持续时间（DOR）为38.3个月（95%CI:19-NE），从治疗到缓解的中位时间为2.1个月。最常见的不良反应（发生率≥20%）为水肿、腹泻、噁心、疲劳/乏力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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