两个II期研究评估了维莫德吉的疗效，一种在儿童和成人复发髓母细胞瘤(MB)中约束Smoothened蛋白（SMO）的“音速小子”旁路抑制剂。对象和方法：入组到PBTC-025B试验的成年患者和入组到PBTC-032试验的儿童患者接受维莫德吉(150-300 mg/d)的治疗。维持八周治疗后符合标准的缓解模式由中心神经影像检查确定。当有可用组织时，进行分子检测以识别缓解模式和不灵敏性。

　　结果：总共31例患者入组到PBTC-025B试验，12例患者入组到PBTC-032试验。PBTC-025B中3例患者和PBTC-032中的1例患者都患有SHH亚组髓母细胞瘤，都显示出协议定义的缓解。SHH-MB患者的无病生存期(PFS)比那些非-SHH-MB的患者长，同时在41%的SHH-MB患者病例中延长了疾病的稳定期。SHH-MB患者中，PTCH1的杂合性丢失与PFS延长相关，而且P53的弥散染色与PFS的减少相关。全外显子测序确认了来自四个非缓解者的组织样本中的SMO下游SHH基因的突变，然而四例缓解效果好的患者中有两个样本SMO的上游SHH基因的突变。

　　结论：维莫德吉显示出了对成年患者复发SHH-MB的疗效，但对非SHH-MB复发无效。这个样本量的儿童患者缓解率不明显，不能得出以上结论。分子分析支持SMO抑制因子活性依赖于肿瘤中的基因畸变这个假说。应该在SHH-MB研究中对这种抑制因子进行进一步研究；然而，分子和基因组研究在确认能真正受益的靶向人群方面仍然非常重要。

　　适应症

　　适用于手术后复发、没有手术指征者或没有放疗指征的转移性基底细胞癌，或有局部进展的基底细胞癌。

　　规格150mg；胶囊

　　推荐用法用量：推荐剂量是150mg口服，每天1次。

　　维莫德吉不良反应

　　最常见不良反应(发生率≥10%)是肌肉痉挛，脱发，味觉障碍，体重减轻，疲乏，恶心，腹泻，食欲减退，便秘，关节痛，呕吐，味觉丧失。

　　警告和注意事项

　　（1）胚胎-胎儿死亡和严重出生缺陷：ERIVEDGE可能致胚胎-胎儿死亡或严重出生缺陷。

　　（2）献血：建议患者在接受ERIVEDGE期间及末次ERIVEDGE用药后至少7个月不要献血。

　　（3）捐赠精子：建议男性在接受ERIVEDGE期间及末次ERIVEDGE用药后至少3个月不要捐献精子。

　　（4）骨骺过早融合。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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