2019年10月22日,美国Biogen(百健)公司和日本Eisai制药公司(卫材株式会社)宣布世界首款用于治疗阿尔茨海默症状的药物aducanumab(阿杜卡马单抗)已通过临床试验,将向美国食品药品监督管理局(FDA)申请上市许可。有媒体称此药物的成功是“stunning turnaround(惊天逆转)”,未来两年内有望量产。
Aβ堆积和Tau过度磷酸化是目前公认AD最主要的病理标志,是几十年来AD疾病研究和药物研发的核心。本次的新药——阿杜卡马单抗就是基于β-淀粉样蛋白假说所研制。
简单来说,阿杜卡马单抗可以特异性的与β-淀粉样蛋白质结合,同时启动脑内的免疫细胞将结合的蛋白沉积物清理出大脑。这样就可以减少β-淀粉样蛋白在脑内堆积,缓解AD的症状。
为什么被媒体评论为“惊人逆转”?
2015年,Biogen公司启动了两项临床试验。试验招募了3285名已被PET-CT扫描证实存在脑内β-淀粉样蛋白水平升高的轻度AD患者,通过给予不同计量的阿杜卡马单抗,来观察试验对象的痴呆症状的改善情况。
在其中的一项试验中,接受高剂量阿杜卡马单抗的AD患者在认知能力评分中显示出具有统计学意义的明显改善——与未接受药物的对照组比较,患者的定向力、语言能力,日常生活能力提高。而接受低剂量药物的患者改善不明显。然而另一项采用同样方法的试验却没有出现有统计学意义的结果。
试验中期(试验还未结束),独立数据监督委员会基于试验的部分结果(1748例数据)进行了无效性分析,预测该试验成功可能性低。随后,Biogen公司停止了试验。但在Biogen公司研究了完整的试验数据(其中2066名患者已达到试验终点)之后,剧情出现反转——试验结果显示高剂量阿杜卡马单抗能缓解早期AD患者的病情。于是Biogen公司宣布将在2020年向FDA申请上市。
在此之前,根据β-淀粉样蛋白假说研发的药物几乎全部以失败告终。一些学者专家认为Aβ假说根本是条错误的道路,各家药企开始逐渐调转研究方向。如果此次阿杜卡马单抗通过FDA审批,被认定为可以用于治疗AD,那么该假说有可能再次“复活”,上演“双反转”剧情。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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