脑脊小脑性共济失调（SCA）是一组由基因突变导致小脑、脑干、脊髓退行性改变，以进行性运动协调功能减退、平衡失调为主要临床表现的神经系统罕见病，也是一类常染色体显性遗传的神经系统退行性疾病，可分为多种类型，我国最常见的类型为SCA3，主要表现包括醉汉步态、动作笨拙、构音障碍（吟诗样语言）、眼球震动、复视、反射亢进、踝阵挛、病理征阳性、肌张力障碍等。该病临床表现和遗传呈高度异质性，占神经系统遗传疾病的10%-15%。
一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，纳入427例脊髓小脑性共济失调患者，患者随机分配至安慰剂组和他替瑞林（口服给药每日10mg，1日2次）。试验结果显示，给药28周后的各种运动失调检查未发现明显差异，Kaplan-Meier法累计恶化率他替瑞林相比安慰剂组降低了14%（27.7%VS 41.7%），其差异有显著性。
因此，他替瑞林的出现为小脑萎缩患者带来了全新的治疗选择，在小脑萎缩的治疗上取得了创新性的突破！
他替瑞林用于改善脊髓小脑变性病人的共济失调，是一种垂体激素释放兴奋药，由日本田边三菱制药株式会社研制成功，他替瑞林是世界上第一个批准的口服促甲状腺素释放激素(TRH)。他替瑞林的用法用量是成人1日2次，1次1片，早晚饭后口服，可根据年龄、症状进行适当增减。
他替瑞林没有固定的疗程，也不需要长期服用，患者在服用他替瑞林一段时间后，如果症状得到缓解，可去医院进行检查，根据医生的叮嘱减药或者停药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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