vismodegib（维莫德吉）治疗晚期基底细胞癌的2期ERIVANCE试验[NCT00833417]，共有104例患者。该试验针对RECIST（实体瘤疗效评价标准）可测量的转移性疾病或局部晚期不能手术或手术不适当的基底细胞癌患者。他们都每天接受150毫克的vismodegib（维莫德吉），直到病情恶化、不可接受的毒性或停药。
根据独立评估，转移性疾病的客观缓解率为30%，局部晚期疾病的客观缓解率为43%。然而，从肿瘤大小的最大限度缩小来看，很多病人表现出我所说的一种反应，但这不是RECIST（实体瘤疗效评价标准）合适的反应。
sonidegib的2期BOLT研究[NCT01327053]评估了患有局部晚期疾病或转移性疾病的患者，并按照2种不同的给药方案进行分层:每天200毫克和800毫克，按1:2比例分层。在200毫克组和800毫克组中，分别有8%和3%的患者持续治疗42个月。200毫克组的ORR（客观缓解率）为56%，而800毫克组的ORR（客观缓解率）为46%（用于局部晚期疾病患者）;转移性疾病患者的客观缓解率分别是7.7%和17.4%。这次试验没有出现任何安全问题。
患者并不总是倾向于长期服用这些药物。缓解率和完全缓解的好处是可以让病人摆脱这些药物的困扰，但我们必须考虑脱发问题。关于痉挛存在的骨骼肌问题，味蕾是否发生了变化以及它们对苦和甜的反应能力。再有就是体重减轻问题。这些都与Hedgehog途径抑制剂有关。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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