Albrioza用于治疗ALS的NDA。据彭博社报道，在这场FDA外部顾问的首次会议上，专家组认为递交的数据不足以证明AMX0035减缓了ALS进展，并督促FDA等待更多的数据。后续，FDA延长了这款候选药的《处方药使用者付费法案》目标日期，更新后的日期为9月29日，原定日期为6月29日。据外媒披露，在简报文件中，FDA专家小组的意见基本上是负面的，大部分成员对这种候选物依靠现有数据获批提出了质疑。FDA工作人员在简报文件中还指出，当前的情况可能使FDA处于一种具有挑战性的境地，即“做出的监管决定可能与正在进行的研究结果并不一致”。Amylyx方面则表示，计划在下周会议上提供支撑AMX0035获批的数据。消息一出，Amylyx的股票出现下跌，盘中最高一度下跌33%，为3月28日以来最大跌幅。

　　在Albrioza组中，胃肠道事件的发生频率更高（≥2%）。

　　有临床数据表明，与服用安慰剂的人相比，服用Albrioza的肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者在功能结果方面具有统计学意义和临床意义的益处，无论是作为独立疗法还是添加到现有的肌萎缩侧索硬化症(ALS)疗法中。这一决定标志着Albrioza首次在全球范围内向Amylyx授予上市许可。

　　肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种由大脑和脊髓运动神经元死亡引起的持续进行性和致命的神经退行性疾病。ALS中的运动神经元损失导致肌肉功能恶化、无法移动和说话、呼吸麻痹，并最终死亡。绝大多数ALS患者(>90%)有散发性疾病，没有明确的家族史。

　　Albrioza已获得美国食品和药物管理局(FDA)的优先审查，并指定了2022年9月29日的处方药用户费用法案。此外，欧洲药品管理局(EMA)已验证公司提交的上市许可申请在欧洲用于治疗ALS的AMX0035正在审查中。一项为期48周、随机安慰剂对照的PHOENIX 3期（NCT05021536）试验正在进行中，该试验在美国和欧洲的超过65个地点进行。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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