高剂量的马法兰已成为MM等恶性血液肿瘤的标准化疗预处理方案;另外,该药也是BEAM(卡莫司汀+依托泊苷+阿糖胞苷+马法兰)和GBM(吉西他滨+百消安+马法兰)等恶性血液肿瘤联合预处理方案的组成药物。研究显示,马法兰联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松的诱导治疗方案可使MM患者的治疗总有效率升至98%,并可使60%～70%的患者达到完全缓解。

　　多发性骨髓瘤(MM)在国内的发病率为0.35-0.96/10万，占所有恶性肿瘤的1%和血液系统恶性肿瘤的10%。MM主要发生于老年人，中位诊断年龄为70岁，约2/3患者初诊年龄≥65岁。马法兰,也称苯丙氨酸氮芥,为氮芥的苯丙氨酸衍生物,是一种具有2个双-2-氯乙基团的双功能烷化剂，可与DNA鸟嘌呤第7位的氮共价结合而形成链间交联，从而阻止细胞复制,可用于多发性骨髓瘤和晚期卵巢腺癌的治疗。

　　马法兰属细胞毒性药物,对静止期和快速分裂期的肿瘤细胞具有抑制活性,其常见不良反应(ADR)包括血液毒性和胃肠道毒性。马法兰是一种烷化剂,为细胞毒性药物,该类药物较常见的ADR为血液毒性,因此上述常见ADR可能与马法兰的药理作用有关。由于马法兰的血液毒性(骨髓抑制)会降低患者的免疫力，从而引发各种感染﹑发热、贫血等症状,因此感染及侵袭类疾病(如肺炎﹑脓毒血症)也是该药ADR累及的常见SoC。

　　马法兰(l-苯丙氨酸芥末)是一种双功能烷基化剂，通常用于治疗多种恶性肿瘤，如多发性骨髓瘤等。静脉注射马法兰血药浓度更高，临床可用于治疗多发性骨髓瘤患者造血干细胞移植前的高剂量预处理治疗，以及不适合口服马法兰治疗的多发性骨髓瘤患者的姑息治疗。

　　当需要骨髓再输注的高剂量(大于140mg/m2)给药时，马法兰对各种非血液学肿瘤类型(包括耐药肿瘤，如黑色素瘤和结肠癌)有高反应率。另外，造血干细胞移植前大剂量使用可进行预处理，达到淸髓的目的，对病情有一定帮助，患者可在医生的指导下用药治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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