磷酸盐奥司他丁片这种新疗法可以帮助库欣氏病患者，这是一种罕见的疾病，皮质醇分泌过多使他们面临其他医疗问题的风险，"美国食品和药物管理局药物评估和研究中心药物评估二办公室代理主任Mary Thanh Hai医学博士说。"通过帮助患者达到正常的皮质醇水平，这种药物是成年库欣氏病患者的一个重要治疗选择"。
库欣氏病可引起重大健康问题，如高血压、肥胖、2型糖尿病、腿部和肺部血栓、骨质流失和骨折、免疫系统减弱和抑郁。患者可能会出现胳膊和腿变细，脸色圆红饱满，脖子周围的脂肪增加，容易瘀伤，出现条纹（紫色妊娠纹）和肌肉无力。
一项对137名平均年龄为41岁的成年患者（约四分之三为女性）的研究评估了磷酸盐奥司他丁片在治疗成人库欣氏病方面的安全性和有效性。大多数患者都曾接受过垂体手术，但没有治愈库欣氏病，或者不适合做手术。在为期24周的单臂开放标签期中，所有患者接受的磷酸盐奥司他丁片起始剂量为2毫克，每天两次，可每两周增加一次，直至30毫克，每天两次。在这个为期24周的时期结束时，约有一半的病人的皮质醇水平在正常范围内。在这之后，71名不需要进一步增加剂量并在最后12周内耐受该药物的患者进入为期八周的双盲随机停药研究，他们要么接受磷酸盐奥司他丁片要么接受安慰剂（非活性治疗）。在这个停药期结束时，86%接受磷酸盐奥司他丁片的病人的皮质醇水平保持在正常范围内，而接受安慰剂的病人只有30%。
磷酸盐奥司他丁片是FDA批准的第一个直接解决这种皮质醇过度分泌的药物，它通过阻断被称为11-β-羟化酶的酶并阻止皮质醇的合成。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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