肾上腺皮质癌(ACC)是一种罕见的侵袭性肿瘤，总体生存率低，辅助使用米托坦可提高生存率，但受不良反应率和耐药的限制。米托坦(Lysodren)是美国食品药品监督管理局批准的唯一用于治疗肾上腺皮质癌的溶肾上腺素药物。米托坦是一种具有细胞毒效应的药物，它能抑制肾上腺激素的合成，并能引起肾上腺细胞的凋亡，并能抵抗肾上腺细胞的分泌，这类激素与其发生发展密切相关，这些类固醇与肾上腺皮质癌的发病机制有关。
在一项临床试验中评估了米托坦在晚期肾上腺皮质癌中的疗效，该研究一共纳入127例晚期肾上腺皮质癌患者，采用米托坦单药治疗，对患者的无进展生存期和总体生存期进行评价。
研究结果显示20.5％的患者出现客观应答，其中3名患者完全缓解。总体而言，患者的中位无进展生存期为4.1个月，中位总体生存期为18.5个月，显示出了较好的疗效，预后良好，可提高患者的生存期，改善生活质量。病人的预后与其治疗的时机和疾病的恶性程度密切相关。
肾上腺皮质癌（ACC)是一种罕见的来源于肾上腺皮质的恶性肿瘤，年发病率约为0.7~2.0/100万，可发生于任何年龄段，以40~50岁为高发年龄段，且女性(55%~60%)比例稍高于男性(40%~45%)。米托坦片是美国食品药品监督管理局唯一批准的用于治疗肾上腺皮质癌的药物,被欧洲药品管理局列为罕见病用药,也被我国国家药品监督管理局药品评审中心列为第二批临床急需境外新药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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