血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）艾曲泊帕（Eltrombopag,ELT），最初研发用于治疗免疫性血小板减少症。后续研究表明其可促进再生障碍性贫血（aplastic anemia,AA）患者的三系造血，目前已被批准用于治疗难治/复发AA。但艾曲泊帕具有肝毒性，大大限制了其在AA患者中的应用。另一种TPO-RA阿伐曲泊帕（Avatrombopag,AVA）已被批准用于治疗成年慢性肝病患者的血小板减少症。与艾曲泊帕不同，阿伐曲泊帕没有肝毒性，更加适用于肝功能异常的AA患者。一项研究显示，阿伐曲泊帕用于治疗化放疗引起的AA的总缓解率为59%。阿伐曲泊帕治疗AA的数据有限，并且缺乏对于艾曲泊帕和阿伐曲泊帕疗效和安全性的比较研究。

　　本研究为单中心回顾性研究，纳入中国5个医疗中心，收集采用艾曲泊帕或阿伐曲泊帕治疗的难治/复发AA患者的资料，比较艾曲泊帕和阿伐曲泊帕在真实世界中治疗AA的有效率和安全性。所有患者在接受艾曲泊帕或阿伐曲泊帕治疗前均已接受至少6个月的标准免疫抑制疗法（immunosuppressive therapy,IST)治疗，且治疗无效或复发。

　　本研究共纳入75名AA患者，其中45人接受了艾曲泊帕治疗，30人接受了阿伐曲泊帕治疗。与接受艾曲泊帕治疗的患者相比，接受阿伐曲泊帕治疗的患者肝肾功能异常的比例更高（P=0.036）。两组患者在第1、2、3、6个月的总缓解率（overall response rate,ORR）和完全缓解率（complete response rate,CRR）无明显差异。接受阿伐曲泊帕治疗的患者比接受艾曲泊帕治疗的患者发生应答的中位时间更短（P=0.012），且第2个月的血小板水平更高（P=0.041）。与艾曲泊帕相比，阿伐曲泊帕的不良反应更少（P=0.046）。在相近的随访时间内（P=0.463），艾曲泊帕和阿伐曲泊帕组患者在复发（P=1.000）或克隆演变（P=0.637）方面均没有显著差异。并且在两组中均未发现第6个月缓解和完全缓解的预测因素。

　　即使是应用于基线肝肾功能更差的难治/复发再生障碍性贫血患者，阿伐曲泊帕与艾曲泊帕的缓解率相似，并且中位反应时间更短，不良反应更少。对于一线免疫抑制治疗难治或复发的再生障碍性贫血患者，艾曲泊帕有不错的疗效。但其有一定的肝肾毒性，对肝功能异常的患者，应用受限。阿伐曲泊帕几乎没有肝毒性，但尚未批准用于再生障碍性贫血，且真实世界数据有限。

　　本研究不仅显示阿伐曲泊帕对肝肾功能异常的AA患者有效，而且也显示与艾曲泊帕相比，阿伐曲泊帕升板快、不良反应少。对于有出血倾向，且不适合使用其他血小板生成素受体激动剂的患者，阿伐曲泊帕可作为替代疗法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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