塞尔帕替尼的剂量为160 mg，每日两次，持续用药。塞尔帕替尼治疗6周后，MRI显示钆增强病灶几乎完全消失，肿块效应和血管源性水肿显著减轻（图1）。癫痫不再发作。治疗12周后，重复MRI继续显示对治疗有积极反应，没有新病灶。治疗12周后，由于治疗相关肝酶升高，停用塞尔帕替尼。在肝酶正常化后，重新开始使用塞尔帕替尼，滴定至全剂量。药物滴定期间，影像学检查显示部分缓解。然而，塞尔帕替尼治疗8个月后，重复MRI显示疾病进展。患者停用塞尔帕替尼，开始接受后线治疗。
该患者开始服用塞尔帕替尼后，临床表现和影像学检查结果迅速改善，我们倾向于确实发生了疾病进展。尽管塞尔帕替尼是一款高度特异性RET抑制剂，但考虑到RET信号通路可能与VEGF通路相互作用，也可能引发类似于贝伐珠单抗的反应。已知塞尔帕替尼会引起高血压和伤口愈合不良，进一步证实了这一点。
塞尔帕替尼(LOXO-292)是一种强效、口服、高度选择性转染期间重排(RET)激酶抑制剂，用于治疗RET异常的癌症患者。RET基因是一个在转染过程中发生重排的原癌基因，并因此而得名，该基因编码一种细胞膜受体酪氨酸激酶，其异常是多种类型肿瘤的罕见驱动因素。本病例报道描述了RET扩增肿瘤患者接受塞尔帕替尼治疗并从中获益。由于GBM中RET变异较罕见，该病例或许能为以后对RET变异患者进行的研究提供信息。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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