2021年，基于Ⅲ期ClarIDHy研究结果，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了艾伏尼布治疗IDH1突变局部晚期或转移性CCA患者的适应证，推动IDH1突变CCA诊治进入精准时代。近期，Targeted Oncology杂志发表了一项来自意大利IRCCS圣拉斐尔医院等4家中心联合开展的RWS报告，为临床实践带来了有益参考。

　　意大利4家中心参与了本研究，纳入以艾伏尼布作为二线或三线治疗（250mg BID，q4w）的IDH1突变局部晚期/转移性/复发性CCA患者，评估其生存结局，并采用二代测序（NGS）技术进行分子分析。

　　自2021年5月至2022年5月期间共纳入8例符合入排标准的患者。3例男性，5例女性，中位年龄为59岁（38~76岁）；7例为IDH1 R132C突变，1例为IDH1 R100Q突变；5例患者在开始艾伏尼布治疗时存在转移性病灶；5例患者开始艾伏尼布治疗前接受过手术。

　　依维替尼胆管癌适应症的获批是基于ClarIDHy试验的积极结果。该试验是一项全球性、随机3期试验，入组患者是先前接受过一种或两种系统疗法后出现疾病进展的IDH1突变胆管癌患者，主要终点是通过独立放射学评估确定的无进展生存率（PFS）。试验中，患者按2:1的比例随机分配接受依维替尼（500mg，每日一次）或安慰剂治疗。

　　结果显示：与安慰剂相比，依维替尼使IDH1突变型胆管癌患者的疾病进展或死亡风险降低了63%（2.7个月VS 1.4个月），达到了无进展生存期显著改善的主要终点。此外，依维替尼也改善了患者的总生存期（OS），依维替尼治疗组中位OS为10.3个月，安慰剂组中位OS为7.5个月。由于按临床试验方案规定，随机分配到安慰剂组的患者可随疾病进展转入治疗组，安慰剂组中有很高比例（70.5%）的患者转入治疗组，因此OS差异未达到统计学显著标准。

　　柳叶刀杂志再次爆出依维替尼在胆管癌lll期临床试验ClarlDHy中的显着疗效。ClarlDHy试验是一项多中心、随机、双盲、与安慰剂对照的多中心lll期临床研究。依维替尼组：安慰剂组=10.8个月:9.7个月（HR=0.69，95%CI:0.44-1.10，p=0.06）。依维替尼组与安慰剂组的数据相差不大，是因为61例安慰剂组的胆管癌患者中后期有35例患者口服依维替尼治疗。假如安慰剂组的胆管癌患者一直口服安慰剂，通过模型分析得出安慰剂组的中位OS仅6个月（HR=0.46，95%CI:0.28-0.75，p<0.001）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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