美国FDA根据该试验应答率的中期结果，批准吉列替尼治疗携带FLT3突变的复发性或难治性AML成年患者。当时，FDA还批准了一种检测FLT3激活突变的伴随诊断测试。该试验的首席研究员、宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心的Alexander Perl博士说：“新的试验结果喜人，证明这将是我们治疗这类AML患者的新选择。”AML作为发病率最高的白血病分型之一，在世界范围内的疗效均不乐观。然而相比于国外，中国吉瑞替尼AML患者可供选择的药物更加有限，导致患者生存时间更短，生活质量更差。对于高龄、高危，尤其是存在FLT3基因突变的患者，由于无法耐受化疗或化疗效果差，导致难以接受造血干细胞移植，从而影响治疗，预后较差。总体来说，国内目前在AML治疗领域的发展水平不高，AML的治疗亟需高效、安全的新型治疗方式。

　　目前，造血干细胞移植仍然是治愈AML最有效的方法之一。根据遗传学危险度分层，AML患者可分为低危、中危和高危组。低危或中危的患者在接受自体造血干细胞移植后可达到很好的疗效，而对于高危患者，异基因造血干细胞移植是最可靠的治愈方法。然而由于异基因造血干细胞移植的并发症较多，要求年轻且能够承受并发症的患者。所以对于高龄且存在FLT3基因突变的高危患者，异基因造血干细胞移植很难达到理想的治疗目标。

　　LT3基因突变在AML中的发生率约为30%，其中多数为FLT3-ITD突变，也有部分FLT3-TKD突变。FLT3-ITD突变对AML患者的预后会产生巨大影响，包括更高的耐药率和复发率，而FLT3-TKD突变对预后影响仍存在争议。

　　与无突变患者相比，FLT3-ITD突变患者的复发率更高(44%vs 64%)、5年DFS率更低(46%vs 30%)、5年OS率更低(44%vs 32%)。

　　对FLT3-ITD基因突变阳性的患者来说，异基因造血干细胞移植是最佳的治疗方案。然而对于高龄高危的患者，进行异基因造血干细胞移植是存在巨大的风险的，在中国，之前没有获批适应症的有效药物可治疗FLT3-ITD突变阳性AML，但新药吉瑞替尼的获批为这一类患者带来了曙光。临床研究显示，对于难治复发FLT3-ITD突变阳性的患者，单药可以达到50%-60%复合完全缓解率，这无疑是一个振奋人心的消息。同时，应用吉瑞替尼的患者在缓解之后可以尽快桥接异基因造血干细胞移植，达到治愈的效果。吉瑞替尼的获批对于FLT3基因突变阳性的患者意义重大，这标志着这类患者不再无药可医，翻开了中国治疗AML的新篇章。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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