普吉华/普拉替尼/普雷西替尼/帕拉西替尼是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，由Blueprint Medicines设计开发，旨在抑制导致多种癌症的RET改变（融合和突变，包括预测的耐药突变）。普吉华/普拉替尼/普雷西替尼/帕拉西替尼已显示出治疗多种类型实体瘤的疗效，反映了不限癌种（tumour-agnostic）的潜力。

　　一项正在进行的1/2期开放标签人体研究，旨在评估普吉华/普拉替尼/普雷西替尼/帕拉西替尼每日一次口服治疗RET融合阳性NSCLC、RET突变MTC、RET容易些甲状腺癌、其他RET改变的实体瘤的安全性、耐受性和有效性。该研究的最新进展在2021年ASCO大会上公布。

　　数据显示，在126例先前接受过含铂化疗的RET融合阳性NSCLC患者中，普吉华/普拉替尼/普雷西替尼/帕拉西替尼治疗的总缓解率（ORR）为62%（95%CI:53%，70%）、临床受益率（CBR）为74%（95%CI:65%，81%）、疾病控制率（DCR）为91%（95%CI:85%，96%）、中位无进展生存期（PFS）为16.5个月（95%CI:10.5个月，24.1个月）。

　　在68例先前没有接受过治疗（初治，treatment-naive）的患者中，确认的ORR为79%（95%CI:68%，88%）、CBR为82%（95%CI:71%，91%）、DCR为93%（95%CI:84%，98%）、中位PFS为13.0个月（95%CI:9.1个月，未达到[NR]）。在25例在资格标准修订后入组的初治（允许接受含铂化疗）患者中，确认的ORR为88%（95%CI:69%，98%）、CBR为88%（95%CI:69%，98%）、DCR为96%（95%CI:80%，100%）。研究中，普吉华/普拉替尼/普雷西替尼/帕拉西替尼具有良好的耐受性；在471例ARROW试验患者中，RET改变的各种类型肿瘤患者中，最常见的(≥25%）与治疗相关的不良事件包括中性粒细胞减少、肝酶升高（天冬氨酸转氨酶[AST]和丙氨酸转氨酶[ALT]）、贫血、白细胞计数下降、高血压和精力不足（乏力）。

　　罗氏首席医疗官兼全球产品开发负责人Levi Garraway医学博士表示：“CHMP对普吉华/普拉替尼/普雷西替尼/帕拉西替尼的积极评价代表了我们朝着为尽可能多的癌症患者提供针对疾病基因驱动因素的有效治疗目标迈出的又一重要一步。个性化医学的进展也强调了肿瘤基因组分析对识别可能受益于靶向治疗的患者的重要性。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：肺癌靶向药物普纳替尼/普拉替尼(PONATINIB)副作用大吗？

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