在接受帕克替尼200 mg治疗的患者中，29%的患者脾脏体积至少减少35%，而包括Jakafi在内的最佳可用治疗组中只有3%的患者出现脾脏体积减少。开发商CTI BioPharma强调需要在验证性试验中证明临床益处，目标是在2025年中期完成PACIFICA研究。骨髓纤维化是一种影响红细胞生成的骨髓癌，可导致严重的血小板减少症，其特征是血小板水平危险地低。帕克替尼是一种JAK抑制剂，专门针对与骨髓纤维化相关的Janus激酶失调。美国FDA去年加速批准了帕克替尼，使其成为首个治疗血小板减少性骨髓纤维化的药物。
在安全性方面，帕克替尼对约3%的患者造成了严重的副作用，包括贫血、血小板减少、肺炎、心力衰竭、疾病进展、发烧和皮肤鳞状细胞癌。重要的是，该药物没有针对出血或心脏事件的黑框警告。
除FDA批准外，NCCN骨髓增生性肿瘤指南推荐帕克替尼在血小板计数超过50×10⁹/L时作为符合移植资格的低危和高危骨髓纤维化患者的二线治疗。
虽然干细胞移植仍然是骨髓纤维化的唯一治疗方法，但它可能并不适合所有患者，例如老年人或疾病风险较低的患者。对于这些人来说，药物在控制症状和提高整体生活质量方面发挥着至关重要的作用。
原发性骨髓纤维化缺乏明确的病因，而继发性骨髓纤维化可能发生在有真性红细胞增多症或原发性血小板增多症病史的个体中。大约50%的原发性骨髓纤维化患者存在JAK2基因突变，这是各种骨髓纤维化病例的共同因素。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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