在2023年欧洲心脏病学会年会(ESC 2023)的肥厚型心肌病的最新科学专场中，北京协和医院心内科田庄教授公布了EXPLORER-CN研究的研究结果。试验数据同步发表于JAMA Cardiology。研究发现玛伐凯泰（mavacamten）在中国oHCM患者的Valsalva左心室流出道峰值压差、左心室流出道梗阻、临床症状、健康状况、心脏生物标志物和心脏结构等方面均显示出改善。研究证实，先前确定的玛伐凯泰的有效性同样适用于中国患者。

　　HCM是一种以原发性左心室肥厚为特征的心肌疾病1、2，中国患病率约为每10万成年人中有80例3。目前对于此疾病的治疗目标为缓解临床症状，改善心功能，延缓疾病进展，减少死亡。玛伐凯泰是首个且目前唯一获得美国FDA批准的心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗有症状的纽约心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的oHCM成人患者，但之前EXPLORER研究中未包含中国人群，中国尚无针对oHCM的靶向治疗获批。基于此背景，EXPLORER-CN研究在中国开展，以验证玛伐凯泰在中国oHCM患者中的使用效果。

　　一项在中国开展的3期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验。研究入选年龄≥18岁、体重＞45公斤、休息或Valsalva激发后左室流出道（LVOT）峰值压力阶差≥50 mmHg、左室射血分数(LVEF)≥55%，NYHAⅡ-Ⅲ级的oHCM患者，随机2：1分组接受玛伐凯泰（起始剂量2.5mg，每天一次）或安慰剂治疗30周。

　　研究主要终点为：与基线相比，治疗30周后Valsalva激发LVOT峰值压力阶差变化。

　　研究次要终点为：1.与基线相比，治疗30周后静息LVOT峰值压力阶差变化。2.第30周Valsalva激发LVOT峰值压力阶差<30 mmHg的患者比例。3.第30周Valsalva激发LVOT峰值压力阶差<50 mmHg的患者比例。4.与基线相比，治疗30周NYHA分级改善≥1级的患者比例。5.与基线相比，治疗30周KCCQ-CSS评分改变、N末端B型利钠肽前体（NT-proBNP）水平改变、高敏心肌肌钙蛋白（hs-cTnI）改变，心脏磁共振（CMR）评估的左室质量指数（LVMI）改变。

　　研究纳入12家中心共81例患者，其中玛伐凯泰组54例，安慰剂组27例，后脱落2例。

　　主要终点结果：玛伐凯泰组患者，Valsalva激发LVOT峰值压力阶差的平均值(标准差)从基线时的106.8(43.2)mmHg下降到第30周时的48.9(40.4)mmHg(LSM difference，−51.1 mmHg)；而安慰剂组，从基线时的99.8(41.1)mmHg上升到第30周时的116.3(52.2)mmHg(LSM difference，19.2 mmHg)（LSM difference:-70.29 mmHg，95%Cl:-89.64，-50.94,单侧P值<0.001）。

　　该研究探索了玛伐凯泰用于中国人群的疗效及安全性。所有主要及次要疗效终点均得到改善，且玛伐凯泰耐受性良好，安全性与过去的研究一致。提示玛伐凯泰的应用可以推广到中国患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：玛伐凯泰(CAMZYOS/MAVACAMTEN)治疗肥厚型心肌病患者的安全性怎么样？

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