吉列替尼一种FLT3酪氨酸激酶抑制剂。参加该试验的371名患者均为携带FLT3基因特定突变的AML患者，他们先前接受过治疗但后来疾病复发或对治疗无反应（复发/难治性）。近期发表在《新英格兰医学杂志》上的一项大型临床试验的结果显示：与化疗相比，使用靶向药物吉列替尼（商品名Xospata）进行治疗，可改善某些急性髓细胞白血病（AML）患者的生存率。吉列替尼美国获批时间：2018.11.28（国内已获批），适应症：用于治疗携带FLT3基因突变的复发/难治性急性骨髓性白血病（AML）成人患者（约占患者总数的1/3）。

　　他们被随机分配到吉列替尼治疗或标准化疗组。结果显示：接受吉列替尼治疗的患者不仅比接受化疗的患者活得更长（中位总生存时间为9.3个月对5.6个月），而且更有可能实现完全缓解，白细胞计数全部或部分恢复正常水平（接受吉列替尼治疗的患者占34％，接受化疗的患者占15％）。

　　对于吉列替尼组，最常见的严重副作用是发烧伴某些白细胞减少，贫血和血小板计数低，大约有11％的患者因副作用而停用吉列替尼.总的来说，与标准化疗相比，吉列替尼治疗增加了近4个月的中位总生存期，而且有更高的完全缓解率和更少的严重副作用。目前，还有一些吉列替尼与其他疗法联用的临床研究正在进行中，并可用于病程的早期。

　　AML是一种骨髓性造血芽细胞（而非淋巴性芽细胞）异常增殖的血液恶性肿瘤，是白血病的一种。其特点是骨髓内异常芽细胞的快速增殖，影响了正常造血细胞的产生。AML是成年人最常见的急性白血病，其发病率随着人的年龄而增加。据美国癌症协会（ACS）预测，2018年美国大约确诊新病例1.9万例。在西欧，每年确诊新病例1.3万例。在日本，每年大约确诊新病例5500例。

　　吉列替尼属于第二代FLT3抑制剂，可抑制FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）以及FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD），这是2种常见的FLT3突变类型，约占所有AML病例的三分之一。此外，该药还显示了对AXL的抑制作用。吉列替尼已被美国FDA授予孤儿药及快速通道地位，并被欧盟委员会及日本卫生、劳动和福利部（MHLW）授予孤儿药地位。MHLW同时授予其治疗复发/难治AML的SAKIGAKE资格。吉列替尼是通过与日本寿制药株式会社（Kotobuki Pharmaceutical）的研究合作发现，安斯泰来拥有开发、制造、潜在商业化吉列替尼的独家全球权利。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)的作用机制和治疗效果

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