ATTR-CM是一种由甲状腺素蛋白（TTR）不稳定造成的罕见且危及生命的疾病，表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭，而其核心机制是TTR蛋白的异常解聚。其中TTR常以四聚体的形式存在，不稳定的四聚体解离后，可导致折叠错误的TTR聚集并形成淀粉样蛋白原纤维和淀粉样蛋白沉积于心肌间质，导致心肌变硬，最终进展为进行性心力衰竭。

　　根据有无TTR基因突变，ATTR-CM可分为野生型和遗传性，其中遗传型ATTR-CM是由于TTR基因产生突变，而野生型ATTR-CM发病机制不清，可能与氧化应急和退行性变相关，常出现在60岁以上的男性中。

　　ATTR-CM一般只有在症状变得严重后才能够获得确诊，且一旦确诊后，患者的中位生存期只有2-3.5年。据统计，美国大约有10万ATTR-CM患者，但只有1-2%的患者被确诊。

　　氯苯唑酸葡甲胺（tafamidis meglumine，商品名Vyndaqel氯苯唑酸葡胺/他法米地/维达全）是辉瑞开发的一种转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，通过选择性地与TTR结合，稳定TTR并减缓其解离成单体，延缓导致ATTR淀粉样蛋白沉积的产生。

　　该药最早于2011年11月被EMA批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发神经病（ATTR-PN），用于早期症状性多发神经病的成年患者以延缓周围神经损伤。2019年3月，氯苯唑酸葡胺/他法米地/维达全被日本厚生劳动省批准授予SAKIGAKE（领先型，先驱型）药物称号，用于治疗野生型和变异型ATTR-CM患者，同年5月被FDA批准用于治疗成年人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM），以降低心血管相关死亡率和住院率。2019年12月，EMA人用医药产品委员会（CHMP）推荐批准Vyndaqel氯苯唑酸葡胺/他法米地/维达全用于野生型或遗传型ATTR-CM成人患者。

　　氯苯唑酸是FDA批准的第一款治疗ATTR-CM的药物，自上市后，年销售额逐年上升。数据显示，Vyndaqel氯苯唑酸葡胺/他法米地/维达全随着获批国家的增加，其全球销售持续走高，2018年达到1.8亿美元，同比增长25.8%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 氯苯唑酸葡胺 https://www.kangbixing.com/