培美替尼(pemigatinib)是一种激酶抑制剂,适用于以前治疗过且经FDA批准的试验检测为不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人。胆管癌又称胆道癌,是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤,按所发生的部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类,是一种难治而高危的恶性肿瘤,致死率极高,晚期患者的5年生存率仅约5%。胆管癌是指源于肝外胆管包括肝门区至胆总管下端的胆管的恶性肿瘤。其病因能与胆管结石、原发性硬化性胆管炎等疾病有关。近年来胆管癌的发病率逐年升高,手术是唯一具有治愈潜力的治疗方式。但是大部分胆管癌患者在初诊时即为不可切除性肿瘤或存在转移,失去了手术根治的机会。对于不可切除、存在转移的或手术后复发的胆管癌患者,一线标准治疗为顺铂联合吉西他滨,其疗效差强人意,总生存期小于1年。
培美替尼是一款口服、选择性、不可逆FGFR1-4小分子抑制剂。它通过与FGFR1-4的ATP结合“口袋”不可逆地共价结合,抑制FGFR介导的信号传导,从而降低携带FGFR1-4基因变异的肿瘤细胞的增殖。它已经在2018年获得FDA授予的孤儿药资格,用于治疗胆管癌。
这一突破性疗法认定的授予是基于名为FOENIX-CCA2的2期临床试验的结果。在去年欧洲肿瘤内科学会亚洲大会(ESMO Asia)上公布的中期数据分析显示,在67名随访时间超过6个月,携带FGFR2基因融合或重排的肝内胆管癌患者中,培美替尼达到37.3%的客观缓解率(ORR),82.1%的疾病控制率,中位缓解持续时间达到8.3个月,中位无进展生存期达到7.2个月。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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