黑色素瘤是一类起源于黑色素细胞的高度恶性肿瘤，可发生于皮肤、肢端、黏膜（消化道、呼吸道和泌尿生殖道等）、眼葡萄膜、软脑膜等不同部位或组织。我国黑色素瘤的每年新发患者数约为2万人，发病率和死亡率皆呈逐年上升的趋势。其中，BRAF突变是黑色素瘤最常见的基因突变类型，26%的中国患者会携带有BRAF基因突变。这类突变最常见的是BRAFV600E，占到了80%;此外就是BRAFV600K突变,占到了5-30%。恶性黑色素瘤的患者往往生存期短，预后也较差,而带有BRAF突变的预后会更差。

　　由于环境和遗传的差异，恶黑在种族差异上是非常巨大的。例如，中国恶黑患者以肢端型和粘膜型为主，而西方国家以慢性日光损伤型高发病率为主。中西差异的背后对于靶向药物疗效的一致性，中国医患是存有疑问的。因此为了验证维莫非尼的国内有效性，由国内恶黑专家郭军教授领衔开展了维莫非尼在国内BRAFV600突变恶黑患者的I期多中心研究迅速开展。

　　该研究共纳入了46例患者，药物剂量为960mg/1天2次。结果显示，最佳ORR达到了52.2%，DCR（疾病控制率）高达98%。中位PFS为8.3个月，中位OS为13.5个月。中位DOR（缓解持续时间）为9.1个月。

　　整体来看，维莫非尼的中国数据与全球研究结果相似，疗效非常坚挺，未受中西方差异影响。也是基于此，中国NMPA在2017年批准了该适应症，并随后1年迅速进入国家医保，受惠于国内患者。

　　黑色素瘤的治疗预后较以往有了明显改善，患者有了更多的治疗选择，从化疗，靶向治疗、再到免疫治疗等。特别是针对存在BARF驱动突变患者的靶向治疗药物，已经被证实能够帮助患者提高无进展生存，并且实现长期生存获益。维莫非尼(Vemurafenib,商品名Zelboraf,佐博伏)是国内第一个获批上市的高选择性BRAF抑制剂，且这种药已经在包括美欧在内的99个国家和地区获批。

　　维莫非尼是一种低分子量，可口服的BRAF丝氨酸-苏氨酸激酶突变形式的抑制剂，包括BRAF V600E。维罗非尼还在相似浓度下抑制其他激酶如CRAF、ARAF、野生型BRAF、SRMS、ACK1、MAP4K5和FGR。包括V600E在内的BRAF基因中的一些突变导致组成型活化的BRAF蛋白，其可在缺乏通常生长所需的生长因子的情况下引起细胞增殖。

　　全球第一个关于BRAF抑制剂的3期临床试验(BRIM-3试验)就是针对BRAF突变型转移性黑色素瘤的，结果显示是阳性，且于2011年发表在了《新英格兰医学杂志》上。这是一个全球性、随机、开放标签的临床试验，招募675位未经治疗的BRAF V600E突变阳性、不可切除或转移性黑色素瘤患者，按照1：1的比例随机分配成维罗非尼组（337人，960mg口服、一天2次）VS达卡巴嗪组（338人，静脉注射1000mg/㎡，每三周一次）。结果显示，维莫非尼用于具有BRAFV600突变的转移色素瘤患者，中位OS（中位总生存期）为13.6个月，中位PFS（无进展生存期）可达6.9个月,而作为对照组的达卡巴嗪标准化疗法的无进展生存期仅为1.6个月;此外,维莫非尼的ORR（客观缓解率）为57%,而化疗对照组仅为9%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：威罗非尼/威罗菲尼(VEMURAFENIB)是一款治疗什么疾病的药？

　　更多药品详情请访问 维莫非尼 https://www.kangbixing.com/bxyw/wlfn/