艾伏尼布用于治疗IDH1基因突变的复发或难治性成人急性髓系白血病（AML)。艾伏尼布是一种异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)的口服靶向抑制剂，该药获得了FDA的批准用于经一款检测方法（雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒）证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。它是首个也是唯一一个获得FDA批准治疗IDH1突变R/R AML的药物。

　　艾伏尼布是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓系白血病、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。Ivosidenib用于治疗IDH1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML)。艾伏尼布是一种精准靶向IDH1突变的口服小分子抑制剂，又叫拓舒沃，通过与突变IDH1可逆性结合，降低肿瘤代谢物2-HG水平，促进细胞正常分化，从而发挥抗肿瘤效果，同时又可有效避免骨髓抑制、降低感染风险。

　　有临床研究结果显示，艾伏尼布在治疗携带易感IDH1突变的成人R/R AML中国患者中，表现出优异的临床疗效：

　　在30例可评估患者中，主要疗效终点完全缓解（CR）和伴部分血液学恢复的完全缓解率(CRh)为36.7%（11/30，11例患者均达到了CR）；中位达CR+CRh的时间为3.68个月，12个月的CR+CRh的持续缓解率为90.9%。有2名患者在达到CR或CRh缓解后进行了造血干细胞移植（HSCT）。中位无事件生存期（EFS）为5.52个月，中位总生存期（OS）为9.10个月。中性粒细胞、血小板等血液学指标有效恢复。艾伏尼布自投入临床使用以来，口碑一直很好，单药或联合阿扎胞苷的疗效及安全性出众。还有数据表明使用该药的不少患者，可以有效减少输血依赖。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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