维莫德吉(VISMODEGIB/ERIVEDGE)是一种针对基底细胞癌(Basal Cell Carcinoma,BCC)的靶向治疗药物,自2012年以来已在国外获批上市。维莫德吉主要通过抑制Hedgehog(Hh)通路,进而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。Hh通路是一种在人体细胞中普遍存在的信号通路,在基底细胞癌中常常出现异常激活,因此维莫德吉的治疗效果在临床试验中得到了验证。33名mBCC患者及63名laBCC患者参与。结果显示,mBCC患者的客观缓解率为48.5%,laBCC患者的客观缓解率为60.3%,这与最初分析中报道的研究者评价结果相似。mBCC患者的中位缓解持续时间为14.8个月,laBCC患者的中位缓解持续时间为26.2个月。这与最初分析的12.9个月及7.6个月的结果相比缓解持续时间增加,尤其是laBCC患者的中位缓解持续时间有明显的增加。
mBCC患者与laBCC患者的无进展生存期中位值分别为9.3个月和12.9个月。mBCC患者的中位总生存期为33.4个月。在安全性分析中,58名患者报道有级别3-5的不良事件,36名患者报道有严重不良事件。在30个月试验结束时有33名患者死亡,其中,17例患者因疾病恶化死亡,8例患者因严重不良事件死亡,但研究者认为,所有死亡病例与维莫德吉无关。这项周期为30个月的更新试验证实了维莫德吉用于晚期基底细胞癌的长期安全性的一致性。
对于成人转移性基底细胞癌的治疗,维莫德吉的疗效显著。一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验表明,接受维莫德吉治疗的患者肿瘤明显缩小,并且这种缩小持续时间较长。在试验中,患者接受维莫德吉或安慰剂治疗,其中维莫德吉组患者的肿瘤缩小率明显高于安慰剂组,并且这种缩小趋势在多个肿瘤部位均得到观察。此外,维莫德吉的安全性和耐受性也得到了广泛验证,不良反应相对较轻。
维莫德吉作为一种靶向治疗药物,对于成人转移性基底细胞癌的治疗具有显著疗效。然而,由于基底细胞癌是一种相对较为罕见的肿瘤类型,因此维莫德吉的应用范围相对较窄。此外,对于某些患者来说,维莫德吉可能不是最佳选择,例如孕妇、哺乳期妇女、儿童以及肝肾功能异常的患者。在接受维莫德吉治疗之前,患者应该与医生进行充分沟通,了解治疗的风险和益处,并根据个人情况做出决策。
新一代靶向药,由罗氏研发生产维莫德吉被批准用于不能手术或放疗的局部晚期皮肤基底细胞癌患者和肿瘤已转移的患者,而且这是一种具有选择性Hedgehog信号通路的新型口服类药物,维莫德吉已经由FDA批准用于治疗基底细胞癌,维莫德吉是有史以来第一个被批准治疗基底细胞癌的药物,所以这就更加证明了药品的有效性。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!